據世界衛生組織統計，全世界每年大約有200萬人等待器官移植，但僅有約10%的患者可以等到合適的器官。其中，腎移植的需求最為緊迫——全國約1.2億慢性腎病患者中，2024年透析患者達118萬，其中約30萬人需要腎移植，但年移植手術約1.6萬余例。同種人體器官的來源始終有限，大量終末期心、腎、肝病患者因等不到合適的供體而死亡。
潘登科（受訪者供圖）異種移植，就是用動物器官來替代人的器官，實現“按需供應”，從而徹底解決“器官短缺”的社會性難題，為器官衰竭患者提供新的生存契機。如今已經明確，豬是最理想的器官供體，因其在器官大小、生理功能上與人類相似，遺傳背景清晰，且養殖經濟性強。
異種移植面臨兩大核心問題。一是免疫排斥反應，人體免疫系統會識別并攻擊這些“異己”器官。我們通過基因編輯技術對供體豬進行“改造”，敲除引發急性排斥的抗原基因，插入人類補體調節蛋白等基因以增強免疫相容性。二是潛在的跨物種病毒感染風險，為此需要建立供體豬繁育的屏障環境。在完成基因改造的基礎上，我們通過剖腹產、隔離飼養等方式，建立并維持一個完全不攜帶已知特定病原體（如豬巨細胞病毒、豬肝炎病毒、豬圓環病毒等）的“超潔凈”供體豬群。
對于供體豬品種的選擇，全球各個團隊有所不同。我們團隊選用的是巴馬小型豬。首先，成年巴馬小型豬體重約40~50kg，其器官大小和亞洲人適配度較高。其次，我們是篩選的巴馬小型豬的內源性逆轉錄病毒C型（PERV-C）是陰性的，具有天然優勢，并獲得國際認可。最后，我們會篩選O型血的豬進行傳代繁育，可作為“萬能供體”。
根據《科學》雜志的文章介紹，全球目前專注于異種移植領域的公司有Revivicor、eGenesis、中科奧格、Xtransplant。隨著基因編輯技術的出現和迭代，供體豬的基因編輯效率不斷提高，但外源基因能否高效、穩定地表達，才是開發異種移植供體豬面臨的真正挑戰。
自2008年啟動研究以來，我們已在異種移植供體豬領域深耕十七年。大量系統的臨床前試驗數據，不僅驗證了供體豬的安全性與有效性，更將我們的研發水平推向了國際前沿。如今，我們已從早期的技術追隨者，成長為與美國頂尖團隊并駕齊驅的領跑者。
但培育出高質量的供體豬，只是異種移植“萬里長征”的第一步。
當前，國家政策已明確將異種移植技術納入創新發展戰略，并為其轉化路徑提供了清晰的指引。作為推動該技術落地的關鍵環節，我們將持續優化供體豬的制備工藝，著力開發高度人源化的供體豬，進一步加快異種移植的臨床轉化步伐，爭取早日讓這項技術惠及眾多亟待器官移植的患者。
雖然這條路很難，但值得堅持。
本文鏈接：潘登科：培育基因編輯供體豬是異種移植第一步http://www.sq15.cn/show-11-28243-0.html
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