11月25日，71歲的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者貝先生，在中南大學湘雅醫院接受親緣單倍型異基因造血干細胞移植治療后順利出院。經文獻檢索證實，該患者年齡為國內外公開報道的PNH造血干細胞移植案例中的最高紀錄。
6年前，貝先生被確診為PNH。這是一種罕見且可能危及生命的造血干細胞克隆性疾病。國內外治療指南中，大部分PNH患者的一線治療推薦是補體抑制劑終身維持治療。這種以疾病控制策略優先的治療路徑，雖能讓大部分患者實現病情控制，但意味著需終身治療，患者始終籠罩在溶血與血栓風險的陰影下。
是延續原有的控制路徑，還是依照患者個人意愿，以治愈為目標挑戰移植禁區？最終，在與患者和家屬深入溝通后，醫療團隊為貝先生量身定制了個體化的“湘雅單倍型造血干細胞移植方案”實施根治治療。
親緣單倍型造血干細胞移植，打破以往供者與患者必須完美匹配（HLA10個位點全部相同）的限制，允許父母、子女、兄弟姐妹等親緣家屬間，即使只有50%的基因匹配度也能進行移植。這意味著幾乎每位需移植的患者都能在親緣中找到“救命供者”，極大地解決了供者來源匱乏的世界性難題。
醫護團隊在“湘雅單倍型造血干細胞移植方案”基礎上，對預處理、干細胞動員采集、抗排異、抗感染等各環節開展精準調控與全程管理。最終，整個移植過程順利，患者未出現PNH相關的危重溶血、血栓事件，也未發生嚴重的植入綜合征、急性移植物抗宿主病或嚴重感染。
移植術后，貝先生的血象穩步回升，移植后21天的檢測結果顯示實現了供者完全嵌合，且其體內PNH克隆比例已低于1%，達到治愈標準。據介紹，自2018年起，該移植體系已經成功治療7例經典型PNH患者，均獲得無病存活。
湘雅醫院副主任醫師付斌表示，這例移植術的成功，不僅超越了技術突破本身，更對PNH乃至罕見病治療理念產生深刻影響。PNH的治療決策應步入個體化時代，在參考治療指南和共識的同時，應以患者意愿為導向，結合疾病風險、患者合并癥等因素進行綜合判斷。對于迫切希望根治且身體狀況經過精準評估允許的患者，移植應作為一個重要的選項被積極考慮。
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