經過4年的深度回調，港股創新藥開始了絕地反擊，多只港股創新藥ETF的年內漲幅突破50%，領跑ETF市場。
這背后，中國創新藥企研發實力的跨越式提升、加速出海是核心推動力。無論是2025 ASCO年會上，國產新藥入選數量再創新高；還是在剛剛結束的第62屆歐洲腎臟協會大會（ERA 2025）上，以云頂新耀為代表的中國創新藥企大放異彩，均能佐證這一點。
可以預見，在這波反轉行情中，情緒主導終將讓位于基本面這一核心因子。換句話說，長遠來看，分化仍將繼續，不僅是資本越來越挑剔，就連全鏈條支持政策真正利好的，也只會是具備創新力的企業。典型如憑借對腎病藍海賽道的洞察與前瞻布局，掀起一場腎病治療革命的云頂新耀。
在ERA 2025這場全球頂級學術盛會上，云頂新耀旗下耐賦康?（布地奈德腸溶膠囊）尤為引人注目，展示9項最新研究，其中包括8項口頭報告和1項電子壁報；與此同時，云頂新耀擁有全球權益并自主臨床開發的新型共價可逆BTK抑制劑EVER001，也攜1b/2a期臨床試驗積極結果首次亮相ERA，進行集中口頭報告。
受此催化，當6月9日港股醫藥板塊徹底沸騰之際，云頂新耀放量大漲14.48%，收報54.55港元，成交額超6億元，漲幅領跑整個18A板塊。
截至11日，云頂新耀收報54.7港元，依然維持在高位，這表明市場對公司腎病管線布局的價值高度認可。
更重要的是，隨著腎病管線梯隊成型、加速釋放潛力，以mRNA腫瘤疫苗為代表的自研管線順利推進，云頂新耀兩把利劍齊出鞘，不僅深挖腎病護城河，更昭示著一家Biopharma的質變臨界點已經到來。
這意味著，在貝塔與阿爾法的共振之下，云頂新耀的空間將進一步打開。
一
千億藍海：腎病賽道的前瞻落子
當不少藥企巨頭扎堆腫瘤紅海之際，云頂新耀已經以腎病為支點，“撬動”一片真正的藍海。
無論是IgA腎病還是原發性膜性腎病（pMN），患者群體規模均十分龐大，但在耐賦康?之前，IgA腎病全球并無獲批的對因治療藥物，pMN至今仍未有新藥獲批。而傳統療法僅能延緩而非阻斷腎功能衰退，且有諸多副作用限制。這幾點，決定了腎病領域的藍海屬性。
而在IgA賽道2023年大額并購爆發之前，云頂新耀早在2019年便洞察到了IgA腎病領域的巨大市場潛力，提前戰略落子，引進耐賦康?。
戰略高度前瞻的同時，云頂新耀對腎病疾病內在價值的深刻洞察，更為人稱道。
以IgA腎病為例，這是全球最常見的原發性腎小球腎炎。從流行病數據來看，IgA腎病具有顯著的人種差異。亞洲國家發病率明顯高于歐洲、美洲及非洲等國家，而在亞洲國家中，中國和日本的發病率又是最高的。數據顯示，在我國，IgA腎病是發病率最高的原發性腎小球疾病，目前患者人數約500萬，且每年新增確診患者超過10萬人。
這意味著，云頂新耀在引進耐賦康?權益之后，通過商業化戰略布局獲得最大的患者群體，目前公司預計耐賦康?的銷售峰值為50億元，在一片藍海中尋獲到了最藍的領域。
原發性膜性腎病也是如此。作為僅次于IgA腎病的原發性腎小球腎炎，pMN中國患者近200萬例，美國、歐洲、日本等國家總患者病例超22萬。數據顯示，如果不治療，14%的持續性腎病綜合征患者在5年時可能發生腎衰竭，35%在10年時發生，41%在15年時發生。
整體來看，云頂新耀在腎病領域的戰略布局邏輯清晰且直擊痛點：
瞄準千億藍海，構建管線矩陣。以耐賦康?（IgA腎病）、EVER001（原發性膜性腎病、IgA腎病、微小病變性腎病、局灶節段性腎小球硬化和狼瘡性腎炎等疾病）為核心，覆蓋約1000萬腎小球疾病患者，形成全球最全腎病創新藥組合。
來源：云頂新耀官網
更重要的是，高效推進，搶占臨床及中國市場高地。耐賦康?已成為首個且唯一獲得美國、中國和歐洲完全批準的IgA腎病對因治療新藥，并于2025年開始執行醫保報銷政策，擁有2-3年醫保獨占期，加速邁向50億銷售峰值，成為腎科的新一代重磅產品。
EVER001不僅有望率先打破pMN領域的治療困境，且憑借突出的療效、安全性，展現出新一代共價可逆BTK抑制劑的BIC（Best-in-Class，同類最佳）潛力，出海潛力巨大。
可以說，云頂新耀劍鋒所指，皆是藍海。
二
破局者：掀起腎病治療革命
耐賦康?
以耐賦康?為始，云頂新耀正在掀起一場腎病治療革命。
耐賦康?的誕生，既讓云頂新耀獲得了在全球腎科疾病領域先發優勢，更標志著IgA腎病從支持性治療邁入對因治療時代。其核心突破在于：
· 源頭狙擊：作為全球唯一IgA腎病的對因治療藥物，耐賦康?通過特殊的制作工藝，將布地奈德靶向釋放于回腸末端的黏膜B細胞（包括派爾集合淋巴結），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續穩定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區域，從而減少誘發IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產生，進而干預發病機制上游階段，能減少50%腎功能下降，延緩超過10年進展至透析或腎移植。
由于IgA腎病好發于青壯年，若不加以有效干預，絕大多數患者在預期壽命內均可能進展至終末期腎病（ESRD），給患者及其家庭、社會均帶去沉重負擔。因此，早期診斷和及時干預至關重要。此前，耐賦康?的真實世界研究，也證明了IgA腎病患者如果能夠盡早使用對因治療藥物，可以延緩腎功能的進一步惡化。
· 中國優勢：正如前文所說，亞洲IgA腎病患病率遠高于世界其他地區，在IgA腎病患者中，亞洲人群進展為終末期腎病的風險相較于其他人群高56%。并且，中國患者疾病進展快，預后差。NefIgArd中國亞組數據顯示了耐賦康?在腎功能保護、蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面，擁有比全球研究中數值上更好的療效。
臨床研究顯示，中國患者eGFR（估算腎小球濾過率）保留效果優于全球數據——腎功能衰退減少66%（全球50%），預計延緩透析時間12.8年。
· 一線基石治療地位：基于對IgA腎病發病機制的深入理解，《2024版KDIGO IgA腎病和IgA血管炎臨床管理實踐指南（公開審查版）》新增對耐賦康?的推薦。因為耐賦康?是迄今為止唯一被證明可降低致病性IgA和IgA免疫復合物水平的治療方法。耐賦康?由此成為全球首個且唯一被KDIGO指南推薦的對因治療藥物，充分肯定耐賦康?一線基石治療地位。
日前，耐賦康?也被納入2025版《中國成人IgA腎病及IgA血管炎臨床實踐指南（預審版本）》，國內指南和KDIGO指南草案基本同步，強調“對因治療、盡早治療、全部治療”。
并且，耐賦康?已經獲得了國內外監管的完全批準，取消了對蛋白尿水平的限制，適用于所有“具有疾病進展風險的原發性IgA腎病成人患者”，能夠覆蓋更多的IgA腎病患者。
來源：云頂新耀官網
可以看到，得益于臨床實力，耐賦康?倍受監管、指南認可，這為其在2030年達成50億銷售峰值目標提供了堅實的底氣。
而此次，耐賦康?于ERA 2025公布的最新研究，9項報告涵蓋了從療效預測標志物到不同診斷時間、基線腎功能水平患者的療效評估，以及長期治療的可持續性分析，特別是對作用機制和安全性的探討，為“對因治療、盡早治療、全部治療”IgA腎病全新管理策略提供全方位循證支持，從改變IgA腎病治療格局走向重塑治療標準。
具體來說，在“對因治療”方面，兩項最新研究進一步揭示了耐賦康?通過靶向腸道調節，能顯著降低致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）、IgG抗IgA抗體及免疫復合物水平，并發現Gd-IgA1或多聚IgA最初兩個月內的變化與降蛋白尿效果具有相關性，為其對因治療提供了更多證據。
對此，北京大學第一醫院呂繼成教授表示，既往研究已證實，耐賦康?作用于第一重打擊，顯著降低血Gd-IgA1水平，最新的研究則提示，其在“四重打擊”中第一、二、三重打擊均有積極作用，最終實現減少50%的腎功能惡化。
在“盡早治療”方面，耐賦康?兩項關于IgA腎病早期治療的研究進一步為其早期治療策略，提供了更充分的證據。
在一項NefIgArd研究子分析中，研究發現無論確診時間長短，耐賦康?均較安慰劑組更顯著降低蛋白尿、保護腎功能，且在確診時間較短（<0.6年）的患者中eGFR獲益更明顯。
對此，四川大學華西醫院付平教授表示，這一發現提示，盡早采用對因治療策略能夠更有效地遏制IgA腎病的病理進程，從而減少不可逆的腎單位丟失。
另一項前瞻性研究則聚焦于IgA腎病患者尿液中炎癥相關生物標志物的變化，根據患者診斷時間的長短進行分組分析，結果顯示，耐賦康?對近期診斷和既往診斷IgA腎病患者尿液中抗炎介質（CLU）存在不同影響，提示在近期診斷的患者中表現出更顯著的保護作用。
對此，付平教授表示，該研究具有一定的創新性，為臨床醫生提供了新的治療思路，即對于確診6個月內的IgA腎病患者，早期使用耐賦康?除了降低致病性IgA的產生，還可能更有利于控制炎癥反應，減緩疾病進展。
最后是在“全部治療”方面，耐賦康?的最新研究也為該策略提供了新的臨床證據。
其中一項研究目的是評估耐賦康?在不同基線eGFR患者中的有效性，結果顯示，在2年的研究期間，無論基線eGFR水平如何，9個月的耐賦康?治療均可降低蛋白尿、保護腎功能。
同時，在基線eGFR較低和較高的患者中，耐賦康?在9、12和24個月時相對于安慰劑組均顯著降低蛋白尿，且在12個月時（停藥3個月后）降幅達到最大。
對此，華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院徐鋼教授表示，這一發現打破了傳統治療對于腎功能閾值的限制，為臨床治療提供了更廣泛的適用范圍。
而在另一項分析伴不同病理表現的IgA腎病患者的治療獲益的研究中，結果顯示，9個月的治療可以有效降低蛋白尿，尤其對腎臟病理表現伴有E1和/或C1的患者效果更顯著，提示這兩種活動性病變可以積極使用耐賦康?治療，且在隨訪期間所有患者的eGFR保持持續穩定。
徐鋼教授表示，耐賦康?對不同基線eGFR水平和不同病理改變的患者均有腎功能保護價值，為臨床醫生提供了新的治療思路和選擇。未來，臨床醫生應落實到確診即啟動對因治療，使所有患者從最佳治療中保護更多腎功能，從而改善整體預后。
上述最新研究進一步鞏固了耐賦康?的一線基石治療地位，也將有助于耐賦康?放量，加速解鎖50億峰值的成就。
新一代共價可逆BTK抑制劑EVER001
EVER001則正成為pMN領域的“游戲規則改變者”。這主要體現在以下幾點：
截至2024年12月17日，EVER001的1b/2a期臨床數據證明其具有治療以蛋白尿為特征的自身免疫性腎小球疾病的潛力。
1· 療效優異：
免疫學完全緩解：相對于基線，抗-PLA2R自身抗體最小二乘法（LS）幾何平均值在12周時低劑量組和高劑量組分別下降62.1%和87.3%，而在24周時兩組降幅均增至93%左右。24周時，76.9%的低劑量組和81.8%的高劑量組患者已達到免疫學完全緩解。
2·臨床緩解：24小時蛋白尿LS幾何平均值在36周時，低劑量組相較于基線下降78.0%，并在治療結束16周后（第52周）仍維持在這一水平，36周時69.2%的低劑量組患者達到了臨床緩解。高劑量組在24周即出現蛋白尿70.1%的下降，其中80.0%的患者已達到臨床緩解。兩個劑量組的患者在治療期間均保持了腎功能的穩定。
· 安全性破局：大多數不良反應為1級或2級，且未觀察到傳統BTK抑制劑典型的不良反應，也沒有嚴重的肝毒性，憑借共價可逆設計實現高選擇性靶向。
作為新一代共價可逆BTK抑制劑，EVER001展現出的BIC潛力，使其成為云頂新耀撬動全球BD的重磅籌碼，尤其是當BTK抑制劑在自免領域硝煙再起之際。
來源：云頂新耀官網
盡管BTK靶點問世于90年代，但BTK抑制劑依然在當打之年，全球研發一直在升溫，從一代到三代，跨越腫瘤入局自免。比如諾華近期在國內申報上市的remibrutinib，率先進入慢性蕁麻疹治療領域。作為一款高選擇性共價結合口服BTK抑制劑，諾華預計remibrutinib的峰值銷售額將超過30億美元。
除此之外，自2023年以來，腎病新藥倍受大藥企青睞，諾華35億美元收購Chinook、Vertex49億美元收購Alpine、渤健18億美元收購HI-Bio，也均能為EVER001的BD價值提供很好的參考。
對于云頂新耀來說，BD會加速EVER001的全球研發，這無疑會放大其分子價值，同時更能為全球超1000萬腎小球疾病患者，提供更多治療選擇，帶去更多希望。
與此同時，云頂新耀的腎病管線布局并未止于創新藥，還有Gd-IgA1診斷試劑，致力于打造腎病診療一體化生態圈，預計在2026年獲批上市。相比腎活檢手術，這能極大提高患者的依從性，從而提升IgA腎病等的診斷率，加速其藥物放量。
三
雙輪驅動
全球化Biopharma雛形初現
種種跡象表明，針對腎病藍海賽道的深刻洞察和前瞻布局，正在使云頂新耀發生質變。
更重要的是，公司正在下一盤大棋，引進藍海管線高效商業化的同時，快速推進自研技術平臺與管線的開發，劍指成為一家能夠出海、搭建全球化能力的biopharma，并且接下來催化密集空間廣闊。
來源：云頂新耀官網
商業基本盤中，耐賦康?加速放量趨勢明確，依嘉?（依拉環素）銷量延續快速增長，頭孢吡肟-他尼硼巴坦的新藥預計今年遞交上市申請，伊曲莫德（VELSIPITY?）中國大陸獲批在即，其瞄準的同樣是廣闊的自免藍海。
伊曲莫德是迄今為止在亞洲中重度潰瘍性結腸炎（UC）人群中唯一完成大樣本隨機對照關鍵性研究的UC先進療法，無論在誘導期和維持期的治療均取得了積極結果。
UC患者規模群體同樣龐大。2023年全球潰瘍性結腸炎患者規模估計為500萬例，國內患者在60萬左右。但與腎病一樣，治療手段有限，這是伊曲莫德的機會所在。
這意味著，同樣的藍海大單品策略，云頂新耀正快速復制到腎病之外的領域。
在研及擁有全球權益的管線中，EVER001正在高效推進、海外授權潛力巨大；mRNA管線今年也將有重大節點。
對于云頂新耀來說，其在mRNA領域的布局和現有成果，即使放至全球范圍內，也足夠前瞻。
來源：云頂新耀官網
其中，個性化腫瘤治療性疫苗EVM16于3月初完成首例患者給藥，預計年內將有數據讀出；通用型的現貨腫瘤治療性疫苗EVM14已獲FDA臨床批件，成為云頂新耀首款自研進入全球臨床階段的mRNA腫瘤治療性疫苗；自體生成CAR-T突破傳統療法局限，熱度漸起，云頂新耀的自體生成CAR-T項目正推進至臨床前候選分子選擇階段。
mRNA腫瘤管線持續落地，云頂新耀堪稱中國創新藥企效率標桿。以EVM14為例，從2月份提交FDA IND申報到3月份順利獲批，如此高效的結果，證實了云頂新耀的自主研發體系與全球監管框架實現了高度適配。同時，這也得益于其AI技術賦能研發效率。
過去四年，云頂新耀已經構建起一個具有國際先進水平的mRNA技術平臺，從抗原設計到遞送系統構建再到工業化生產，具備全產業鏈的開發和制造能力。更重要的是，其AI+mRNA管線研發實力處于第一梯隊，這無疑會進一步放大其mRNA技術平臺的潛力。
可以預見，隨著mRNA管線臨床研究的推進、數據的披露，云頂新耀的天花板也會隨之打開。
俯瞰云頂新耀的管線布局戰略，腎病管線筑牢基本盤，迅速切入自免藍海，mRNA技術瞄準腫瘤治療復發困局，可以說，每一步都是以破局者的姿態，為中國乃至全球患者治療史寫下新的注腳。
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