過去十年，在工程師紅利等一系列因素共振下，生物科技產業證明了一件事情：能夠快速、高質量地，并且源源不斷地制造“源頭創新”。
這可以說是一個奇跡，而在未來十年，另一個奇跡可能也會被創造：一個關于大象如何起舞的話題。如何讓體量日益龐大的創新藥企，依然保持初創公司的敏捷與效率？本身就是一個世界級的創新難題。
6月26日，百濟神州召開投資者研發日活動，再次向外界秀出肌肉，讓市場看到另一種可能：大象也能跳出令人驚嘆的節奏。
目前百濟神州擁有30款處于臨床階段的管線產品，正在開展96項臨床試驗，其中3/4期占比約1/3。BCL2抑制劑索托克拉（Sonrotoclax）、BTK降解劑BGB-16673有望與BTK抑制劑澤布替尼形成合力，全面滿足各類慢性淋巴細胞白血病患者的未盡之需；針對實體腫瘤研發的CDK4抑制劑、B7-H4 ADC和新型PRMT5抑制劑的產品數據極具前景。
近幾年，百濟神州保持著極高的研發效率，自2023年下半年起，公司進入臨床階段的新分子實體（NME）數量呈現大幅增加的趨勢，僅2024年就有13個NME被推進臨床，今年預計將有8個NME進入臨床，并且，未來18個月將有20項臨床里程碑進展……
顯然，百濟神州正處在一個關鍵轉折點，即將迎來新一波管線增長。這背后是其通過研發模式、戰略的創新，試圖從根本上破解困擾行業的效率困境。
目前看，百濟神州構造了一個“創新超級乘法”——并非簡單的線性加速，而是通過系統性變革，實現研發效率的顯著提升，使其在速度與規模上邁向全球發展的態勢。
盡管最終結果仍需時間檢驗，但這足以引發行業內外的持續關注與期待。
/ 01 /在紀律性下保持快
創新藥的研發，歷來是場高風險、高投入、長周期的豪賭，這也注定了“平衡”是一門藝術，需要藥企的不斷探索。
針對上述難題，百濟神州的破局思路，核心在于“在紀律性下保持快”。
所謂“快”，體現在以下兩個關鍵維度。
第一個維度，是通過“Fast-to-PoC”的策略，來解決成功率低的問題。
簡單理解，概念驗證后是預判產品后續良好發展的關鍵節點。因此，避免低成功率的手段之一，是在短時間內將更多的分子，達到PoC階段。這樣，也就有了更多后期的項目，可以推進。
基于此，百濟神州完成了兩個能力的構建。一個是完成腫瘤藥物發現團隊的擴建，匯聚超過1200名科學家，形成強大的自主研發引擎；另一個是不依賴CRO，構建了內部的全球臨床開發能力，兼具高質量、速度與成本優勢，最大化臨床試驗效率。
目前來看，“Fast-to-PoC”戰略已經開始高速運轉。
百濟神州的研發效率極高。通常，一個NME從靶點鑒定到進入臨床試驗平均需要2-5年，百濟神州則大幅縮短了這一周期。以CDK4抑制劑BGB-43395為例，僅用時18個月，就成功進入臨床。
如下圖所示，百濟神州成功優化了藥物開發流程。比如，劑量遞增隊列的時間僅需7.1周，遠低于行業的水平。這樣的速度意味著，其可以在藥物開發階段，節省超一年的時間。
在此次研發日上，百濟神州全球研發負責人汪來博士表示，自2023年下半年起，公司進入臨床階段的NME數量呈現大幅增加的趨勢，僅2024年就有13個NME被推進臨床，今年預計將有8個NME進入臨床。
同時，其管線覆蓋小分子、ADC、雙抗/三抗、細胞治療及CDAC（嵌合式降解激活化合物）蛋白降解劑等多種分子類型，尤其ADC、CDAC日漸成為公司臨床管線的主力軍。
著眼未來，百濟神州仍計劃保持這種快速驗證的勢頭。根據其規劃，未來3-6年將在以下每個領域，推動8-10個高度差異化NME進入臨床。
第二個維度，則是在達到概念驗證之后，用極致的效率進一步縮短研發周期。
目前，百濟神州已經構建起強大的全球臨床開發能力，擁有3700多名臨床開發和醫學事務團隊，內部團隊通過重新設計全球臨床開發，以求最大程度提升速度、質量和效率。這在百濟神州的一些三期項目中，實際上已經充分體現。例如，在一個索托克拉治療CLL的全球三期試驗，僅僅耗時一年，已經在20個國家的200多家中心完成超過640例患者的入組。
與此同時，百濟神州在不同地區開展廣泛且多樣化的全球注冊。2025年，中國區入組人數占比為25%，其次為北美入組人數，占比22%，這不僅能幫助其獲得多樣人群的寶貴數據，更能幫助其觸達難以招募的人群，加速臨床開發。
當然，上述“快”，是建立在紀律性之下，不只追求數量，更要求質量。過去3年半，60多個不達標的臨床前項目被百濟神州終止，目的是確保僅最優秀的候選藥物，才能進入下一步研發階段。
尤其是決定投入資源龐大的關鍵臨床階段時，百濟神州始終保持謹慎態度，僅選擇那些真正具有顯著臨床價值和變革潛力的產品。簡單來說，其通過這種管線篩選的紀律性，最大程度保證了后期投入的確定性和成功率，從而為后續更快速、果決的執行奠定了基礎。
例如，作為新一代CDK4抑制劑，BGB-43395不靶向CDK6，而特異性靶向CDK4的高度選擇性，使其具有降低劑量限制性毒性、提高耐受性，并獲得可比或更好的有效性潛力。目前，BGB-43395已展現出明確的藥效動力學活性，百濟神州預計它將在未來6至12個月內進入乳腺癌治療注冊性研究階段。
整體來看，百濟神州正在形成“早期分子規模化產出+后期項目快速推進”的良性正循環。根據公司在研發日上公布的最新管線布局，其研發管線儲備已極為豐富：擁有44個1期臨床項目，23個項目處于2期臨床，以及29個項目處于3/4期臨床階段。
這種管線的廣度、深度及推進速度，無疑是其“創新超級乘法”最直觀的體現。
/ 02 /在專注中提升確定性
當然，龐大的管線規模，僅靠“紀律性下的快”還不足以完全詮釋“創新超級乘法”，百濟神州的另一個核心思路是“在專注中提升確定性”。
所謂“專注”，指的是其聚焦策略。
盡管管線儲備豐富，但是百濟神州并非廣撒網，而是始終聚焦抗腫瘤賽道，將資源集中在已建立優勢的特定治療領域及重點瘤種的深度布局。如下圖所示，目前，百濟神州主要圍繞肺癌、消化道腫瘤、乳腺癌/婦科腫瘤、血液腫瘤等核心領域布局。
在血液腫瘤領域，以BTK抑制劑澤布替尼為基本盤，百濟神州的BCL2抑制劑索托克拉、BTK降解劑BGB-16673均在加速推進。通過這三款核心產品，其已覆蓋CLL患者從一線到耐藥的整個治療過程，滿足更多患者未被滿足的臨床需求。
鞏固血液瘤基本盤的同時，百濟神州進軍高發實體瘤領域，布局多樣化且差異化的新分子。以乳腺癌領域為例，主要為CDK抑制劑，目的是為HR+/HER2-患者提供比現有治療方案更有效、毒性更低的潛在治療方案，除了前文提及的CDK4抑制劑BGB-43395，CDK2抑制劑BG-68501則靶向CDK2，有潛力為CDK4/6抑制劑耐藥患者帶來新選擇。
小分子CDK抑制劑之外，百濟神州在乳腺癌領域還布局了B7-H4 ADC，通過差異化的ADC設計，在臨床中展現出成為表達B7-H4腫瘤患者同類首創治療選擇的潛力。
這種聚焦策略不難理解，基于在特定領域已經建立的優勢，并借助自己的臨床、商業化優勢，不斷擴大某個領域的產品組合，讓后來者更難突圍。
通過這種方式，百濟神州進一步建立其優勢。
“專注”之外，百濟神州提升確定性的另一關鍵策略是積極拓展“聯合療法”。這一邏輯也不難理解，“聯用組合”一方面能夠最大化管線潛力，進而構筑更深厚的護城河；另一方面則可以讓商業模型更高效，實現低成本、快速放量。這樣的故事在海外并不罕見，例如百時美施貴寶，依靠O藥帶動了LAG-3單抗、CTLA-4單抗的銷量。
如今，百濟神州可能上演更新的成功故事，其在CLL領域通過BTK抑制劑與BCL2抑制劑的聯用，已經達到了建立護城河的效果。
去年百濟神州公布的1/1b期研究數據顯示，“索托克拉+澤布替尼”（以下簡稱ZS）組合在治療中位隨訪時間為19.3個月時，聯合療法在初治CLL/SLL患者中的ORR高達99%，最佳uMRD率達92%。針對高危患者聯合療法仍保持優異療效，且未報告腫瘤溶解綜合征或嚴重心血管毒性。
同時，考慮到ZS組合針對TN CLL的注冊臨床，是全球唯一旨在證明相比venetoclax+ obinutuzumab 標準治療具有PFS優效性的3期試驗，有成為新標準治療方案的潛力，因此其后續有望鞏固百濟神州在CLL市場的地位。
未來，無論是深化聚焦策略，還是拓展聯合療法，百濟神州都可能持續帶來更多驚喜，核心在于，其擁有堅實的技術基礎。
百濟神州一直專注不同技術平臺的建設，布局廣泛且前沿，涵蓋小分子、ADC、CDAC蛋白降解劑、雙抗/多抗、以及細胞療法等。以CDAC為例，如下圖所示，目前已經有3款CDAC產品進入臨床開發，在臨床前還有17款CDAC小分子在研，百濟神州已經成為蛋白降解方向的領導者之一。
通過有序的布局和持續的投入，百濟神州保持著管線迭代更新的能力，以及對創新前沿的敏銳把握，這為其“專注中提升確定性”的策略提供了源源不斷的動力。
/ 03 /新一代藥企的全新想象
如果百濟神州這套研發策略能夠持續成功實踐，或許將革新市場對于新一代藥企的想象。
從業績表現來看，2025年百濟神州在核心產品（澤布替尼、替雷利珠單抗）的帶動下，仍然保持高速增長，一季度營收80.48億元，同比增長50.2%；同時，美股財報顯示，在美國通用會計準則下，百濟神州首次實現季度盈利。
根據百濟神州的業績指引數據，2025年全年營收預計介于352億元至381億元之間，全年的預期經營利潤為正且經營活動產生現金流為正。
基于一季度的增長勢頭，實現上述預期的概率正在穩步上升，2025年有望成為百濟神州歷史上第一次實現盈利的轉折性年份。
隨著“創新超級乘法”效應充分發揮，其后續增長動能將由線性增長躍升至指數增長期，由更多成功上市的新藥和更高效的商業化共同驅動。
而這種持續、高效的創新產出和商業化成功，也能夠解決大型藥企常面臨的困擾，為投資者展現一個兼具規模、速度與持續創新能力的成長型巨頭模型。
當然，最終結果仍需時間檢驗，但不可否認的是，百濟神州戰略思維的核心——領先市場一步的“超前”思考，始終值得市場高度關注。
在創新藥世界里，唯快不破是鐵律，但單純的快并非萬能解藥。百濟神州探索的“創新超級乘法”，本質上是在追求一種“有質量的快”和“有方向的力”：
通過布局前沿技術平臺、深耕核心治療領域、系統性提升早期產出效率、嚴格后期項目篩選，在保證確定性的前提下實現研發效率的顯著躍升。
這意味著，當許多企業還聚焦于追逐單個熱門靶點時，百濟神州已經在思考如何從公司整體和行業發展的高度，構建系統性的競爭優勢和戰略布局。
而這正是其在過去15年里，能夠不斷突破市場預期、刷新行業認知的根本原因。
站在行業層面，這也不單單是一家公司的成長路徑，也為全球創新藥行業如何破解“大象起舞”的困境，提供了一個極具參考價值的探索實踐方案。
無論最終能否完全實現其宏大愿景，百濟神州的這場實踐，本身就足以引發行業內外的持續關注與期待。畢竟，在重塑行業認知邊界的道路上，持續領先的每一步，都可能累積起改變游戲規則的勢能。
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