近日，全球醫藥巨頭艾伯維宣布以21億美元現金收購體內CAR-T細胞療法開發商Capstan Therapeutics，以擴大自身免疫性疾病療法的產品線，創下2025年細胞治療領域最高交易紀錄。此舉印證了靶向RNA遞送與體內CAR-T技術巨大的商業價值，CAR-T療法正從“天價特藥”向普惠療法變革，為腫瘤與自身免疫疾病治療開啟全新紀元。
CAR-T療法進化：黃金賽道與技術革命
CAR-T療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy，嵌合抗原受體T細胞療法）是一種革命性的個體化免疫細胞療法，通過基因工程改造患者自身的T細胞，使其精準識別并殺傷癌細胞。據權威數據預測，全球 CAR-T 細胞療法市場規模預計2032年將達到約 885.2 億美元，復合年增長率 29.8%。
腫瘤治療從常規化療/放療，到初代CAR-T療法，實現了對血液瘤的高效靶向和“活藥物”潛力，療效毋庸置疑，但高成本、高門檻也讓它遠離主流治療場景。新一代體內CAR-T療法（如LNP遞送環狀RNA進行體內重編程）應運而生，正在突破傳統CAR-T療法的瓶頸，為腫瘤、自身免疫和纖維化等疾病治療帶來更多可能。
菲鵬加速入局：開拓體內CAR-T治療新范式
菲鵬集團一直致力于診療前沿技術與解決方案的探索。由菲鵬和Robert Alexander Wesselhoeft（Alex）博士共同創立的Mote Therapeutics（簡稱MOTE）是一家新一代RNA療法公司，致力于解決核酸藥物開發中最根本的瓶頸之一：將RNA分子精準遞送到肝臟以外的細胞和組織中。公司立足于前沿遞送科學，布局美國與中國兩地，已開發一項變革性的靶向性脂質納米顆粒（tLNP）平臺，使RNA療法能夠在體內精準作用于以往難以觸達的細胞類型，如免疫細胞、造血干/祖細胞（HSPCs），甚至是跨越血腦屏障到達中樞神經系統（CNS）中的神經細胞。
公司的核心技術平臺MOBILIZE是一種模塊化、可擴展、無需化學反應的LNP功能化系統，具備高效且特異的細胞靶向遞送性能。它解決了現在靶向LNP技術面臨的靶向特異性不足、制造工藝復雜以及遞送效能不高等關鍵難題。MOBILIZE LNP已經在多種模型證明了其在免疫細胞、HSPC和大腦中樞均可實現優異的靶向遞送效果。值得一提的是，在非人靈長類（NHP）的臨床前模型中，MOBILIZE LNP展現出卓越性能：
· 肝臟攝取量降低超過80%，實現有效的肝臟去靶向；
· 高效靶向遞送至CD8?T細胞，單劑低劑量（0.3 mg/kg）即可實現約30%的CAR+CD8?T細胞；
· 在NHP體內快速且顯著地清除B細胞；
MOTE的核心項目為體內CAR-T療法，該療法可應用于自身免疫疾病、腫瘤、纖維化、移植物排異、甚至是通過加速清除衰老細胞來實現抗衰老。目前，MOTE的產品管線聚焦系統性紅斑狼瘡、多發性骨髓瘤及漿細胞白血病，計劃于2025年下半年啟動研究者發起的臨床試驗（IITs），并已開始規劃HSPC和CNS相關疾病的產品管線。為加速創新，MOTE同時兼顧自主研發和合作開發的靈活模式。
Robert Alexander Wesselhoeft（Alex）博士是一位知名科學家、連續創業者，也是環狀RNA技術的最早設計者之一。Alex獲得麻省理工學院（MIT）博士學位，曾聯合創立Orna Therapeutics，并主導其環狀RNA平臺的開發，為長鏈RNA藥物開辟了新的方向，同時他也是馬薩諸塞州總醫院布萊根基因與細胞治療研究所RNA治療中心主任。
憑借世界級的科學實力、顛覆性的遞送技術引擎，以及拓展RNA療法技術邊界的使命感，MOTE將致力于引領靶向遞送領域、開拓全新治療范式。MOTE目前正面向全球尋求合作伙伴，共同推進臨床前研究及更好疾病治療方案的打造。
本文鏈接：Capstan并購引全球關注！菲鵬旗下MOTE前瞻布局該賽道，創新技術行業領先http://www.sq15.cn/show-3-148666-0.html
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