中新經緯7月25日電 (王玉玲)中新經緯從信念醫藥獲悉，該公司首款血友病B基因治療藥物波哌達可基注射液定價近期出爐，單瓶費用為9.3萬元/瓶(2ML)。具體用藥量(瓶數)根據說明書按照患者體重計算，一位70KG的患者大約處方用量是44瓶，醫生會通過醫療的處理最終一次性輸注完成治療。
中新經緯以此計算，患者使用44瓶波哌達可基注射液對應價格為409.2萬元。信念醫藥表示，患者可以參與血友病慈善援助項目，上述總價格并非患者最終自費。信念醫藥與北京病痛挑戰公益基金會攜手開展慈善贈藥項目，向符合項目條件的援助對象援助波哌達可基注射液。針對符合申請條件且審核通過后成功入組的血友病B患者，根據醫囑進行單次治療過程中，自費購買30瓶藥品后，之后的治療藥物將由此公益項目免費援助。
信念醫藥稱，經過慈善資助后，患者自付的治療費用最高不會超過279萬元。
公開資料顯示，血友病是一種通過X染色體遺傳的出血性疾病，患者天生缺少凝血因子，就像體內缺少了止血的“維修工人”，導致血液難以正常凝固。這種情況下，患者從出生開始就容易出現異常出血，這種狀況會伴隨一生。血友病分為血友病A(占80%～85%)和血友病B(占15%～20%)，分別由凝血因子Ⅷ(FⅧ)和凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏引起。
目前，全球范圍內已有多款血友病基因治療產品獲批上市，單次治療費用普遍超過千萬元。在美國獲批的血友病B基因治療藥物Hemgenix(由荷蘭生物技術公司uniQure開發，澳大利亞醫療健康公司CSL Behring負責該藥物的市場營銷)美國市場定價為350萬美元/劑(按當前匯率計算約合人民幣2506萬元，下同)；血友病A基因治療藥物Roctavian(由美國生物醫藥公司BioMarin Pharmaceutical開發)在美國市場定價為290萬美元/劑(約合人民幣2076萬元)。
2023年，武田中國與信念醫藥達成合作，獲得信念醫藥在研產品BBM-H901注射液(即波哌達可基注射液)在中國部分地區的商業化經營許可。
信念醫藥向中新經緯表示，武田中國與信念醫藥正在積極協同多方力量探索通過多元支付、療效保險等模式，進一步改善患者可及性。
武田制藥全球總裁兼首席執行官衛博科此前接受中新經緯采訪時表示，非常看重信念醫藥的基因療法的突破性技術，信念醫藥的在研產品很有可能是中國市場第一款真正意義上的基因療法。武田在中國有非常強大的商業化能力。有信心利用武田在罕見病領域的知識和專長，把這一創新的基因療法惠及到中國的患者。
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責任編輯：羅琨 李中元
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