3月27日，在2025中關(guān)村論壇年會開幕式上，10項重大科技成果發(fā)布。其中，健達九州（北京）生物科技有限公司研發(fā)的“基于光敏蛋白的基因治療技術(shù)”入選。預計今年，這款能開啟盲人新“視界”的新藥就將正式進入臨床試驗階段，向造福廣大患者的目標再進一步。
只需向眼部玻璃體腔內(nèi)打一針，手術(shù)全程不過半小時，部分視覺障礙患者就有機會重見光明。實現(xiàn)這場“魔術(shù)”的關(guān)鍵，是北京腦科學與類腦研究所所長羅敏敏團隊找到的一種最新光遺傳學工具。
在人類視網(wǎng)膜上，感光細胞是接收光信號的第一道關(guān)卡，神經(jīng)節(jié)細胞則是“翻譯官”，將光信號轉(zhuǎn)化為電信號，再傳到大腦。一些患者由于感光細胞“罷工”而失明，例如一種名為視網(wǎng)膜色素變性的罕見病患者，他們的視網(wǎng)膜發(fā)生病變，但后續(xù)的神經(jīng)通路依然完好，這就給了科研人員“扭轉(zhuǎn)乾坤”的機會。
“身材”僅有二三十納米的基因載體，帶著特定的編碼基因穿越眼球，直抵視網(wǎng)膜后方的神經(jīng)節(jié)細胞。在這里，基因可以持續(xù)不斷地表達為新型光敏蛋白，代替受損的感光細胞，而讓神經(jīng)節(jié)細胞重新活躍起來，對光產(chǎn)生反應(yīng)——患者就能重見光明。
為了推動這項基礎(chǔ)研究成果盡快實現(xiàn)藥物轉(zhuǎn)化，北京腦所成立了健達九州公司。“我們招募了9位視覺障礙患者，他們都已經(jīng)失明數(shù)年甚至更久，有這樣的機會，他們愿意一試。”健達九州公司副總經(jīng)理于濤說，去年，這款新藥的臨床研究取得了令人驚喜的效果。在首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院，9位受試者接受眼部藥物注射，一段時間后，他們都在一定程度上恢復了感光能力。
其中，一位50余歲的女性患者恢復效果最為顯著。“接受治療后，她又一次在陽光下看到了女兒眨動的眼睛。她的孫子已經(jīng)14歲，去年，她也第一次模模糊糊看到了孫子的臉。”講述著與患者交流的細節(jié)，于濤滿心感慨。而這些成果僅僅是開始，隨著光敏蛋白在體內(nèi)持續(xù)表達，患者的感光能力會持續(xù)改善，“感光能力的出現(xiàn)只是‘從0到1’，我們更希望看到，患者的生活質(zhì)量能因此提升，也就是實現(xiàn)‘從1到10’的過程。”
預計2025年內(nèi)，這款藥物將正式走入臨床試驗階段。“我國僅視網(wǎng)膜色素變性的患者就有四五十萬人，老年干性黃斑變性的患者則有百余萬人，哪怕他們僅能用藥恢復模糊的視覺，生活狀態(tài)都能實現(xiàn)一個飛躍。”于濤期待，藥物上市的進程能快些，再快些，讓更多視覺障礙患者能重見光明。
3月27日，在2025中關(guān)村論壇年會開幕式上，10項重大科技成果發(fā)布。其中，健達九州（北京）生物科技有限公司研發(fā)的“基于光敏蛋白的基因治療技術(shù)”入選。預計今年，這款能開啟盲人新“視界”的新藥就將正式進入臨床試驗階段，向造福廣大患者的目標再進一步。
只需向眼部玻璃體腔內(nèi)打一針，手術(shù)全程不過半小時，部分視覺障礙患者就有機會重見光明。實現(xiàn)這場“魔術(shù)”的關(guān)鍵，是北京腦科學與類腦研究所所長羅敏敏團隊找到的一種最新光遺傳學工具。
在人類視網(wǎng)膜上，感光細胞是接收光信號的第一道關(guān)卡，神經(jīng)節(jié)細胞則是“翻譯官”，將光信號轉(zhuǎn)化為電信號，再傳到大腦。一些患者由于感光細胞“罷工”而失明，例如一種名為視網(wǎng)膜色素變性的罕見病患者，他們的視網(wǎng)膜發(fā)生病變，但后續(xù)的神經(jīng)通路依然完好，這就給了科研人員“扭轉(zhuǎn)乾坤”的機會。
“身材”僅有二三十納米的基因載體，帶著特定的編碼基因穿越眼球，直抵視網(wǎng)膜后方的神經(jīng)節(jié)細胞。在這里，基因可以持續(xù)不斷地表達為新型光敏蛋白，代替受損的感光細胞，而讓神經(jīng)節(jié)細胞重新活躍起來，對光產(chǎn)生反應(yīng)——患者就能重見光明。
為了推動這項基礎(chǔ)研究成果盡快實現(xiàn)藥物轉(zhuǎn)化，北京腦所成立了健達九州公司。“我們招募了9位視覺障礙患者，他們都已經(jīng)失明數(shù)年甚至更久，有這樣的機會，他們愿意一試。”健達九州公司副總經(jīng)理于濤說，去年，這款新藥的臨床研究取得了令人驚喜的效果。在首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院，9位受試者接受眼部藥物注射，一段時間后，他們都在一定程度上恢復了感光能力。
其中，一位50余歲的女性患者恢復效果最為顯著。“接受治療后，她又一次在陽光下看到了女兒眨動的眼睛。她的孫子已經(jīng)14歲，去年，她也第一次模模糊糊看到了孫子的臉。”講述著與患者交流的細節(jié)，于濤滿心感慨。而這些成果僅僅是開始，隨著光敏蛋白在體內(nèi)持續(xù)表達，患者的感光能力會持續(xù)改善，“感光能力的出現(xiàn)只是‘從0到1’，我們更希望看到，患者的生活質(zhì)量能因此提升，也就是實現(xiàn)‘從1到10’的過程。”
預計2025年內(nèi)，這款藥物將正式走入臨床試驗階段。“我國僅視網(wǎng)膜色素變性的患者就有四五十萬人，老年干性黃斑變性的患者則有百余萬人，哪怕他們僅能用藥恢復模糊的視覺，生活狀態(tài)都能實現(xiàn)一個飛躍。”于濤期待，藥物上市的進程能快些，再快些，讓更多視覺障礙患者能重見光明。
本文鏈接：注射一針藥物就有機會復明？基因新藥開啟盲人新“視界”http://www.sq15.cn/show-2-11555-0.html
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