FLT3基因突變的急性髓系白血病通常屬于高危類型，與疾病進展快、復發率高相關。FLT3突變主要有內部串聯重復突變和酪氨酸激酶結構域點突變兩種類型，其中FLT3-ITD陽性患者預后較差。
FLT3基因編碼的蛋白質參與造血干細胞的增殖與分化，當該基因發生突變時，會導致細胞異常增殖。FLT3-ITD突變通過激活下游信號通路，使白血病細胞獲得生長優勢，這類患者往往對標準化療反應不佳，緩解后易復發。臨床檢測中，突變等位基因比例超過0.5或伴隨NPM1野生型的患者風險更高。部分FLT3-TKD突變患者可能對特定靶向藥物敏感，但總體生存率仍低于無突變患者。
存在FLT3突變的患者需要強化療方案聯合造血干細胞移植，近年開發的FLT3抑制劑如米哚妥林、吉瑞替尼等靶向藥物可改善預后。治療期間需密切監測微小殘留病灶，移植后建議維持治療。日常需注意預防感染，保持口腔清潔，避免生冷食物，定期復查血常規與骨髓穿刺。出現發熱、出血傾向等癥狀時應立即就醫。
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