7月22日,由中華醫學會神經病學分會神經免疫學組編寫的《中國重癥肌無力診斷和治療指南(2025版)》發布。這是時隔5年后指南的再次更新。5年時間里,重癥肌無力(MG)診療取得了顯著進展,多款靶向生物制劑在國內獲批,為患者提供了更多選擇。
MG是一種由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經肌肉疾病,主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中,全身型重癥肌無力作為罕見病,具有病程長、難治愈、易復發的特點,嚴重影響患者的日常生活、社交和工作,急性加重時甚至會危及生命。
在2020版指南的基礎上,新指南對MG治療目標進行了更新,強調了療效和安全性“雙達標”的治療目標,同時引入了一個更量化、更貼近患者感受的目標——MSE(最小癥狀表達,MG-ADL評分0或1分)來衡量療效是否“達標”。指南指出,當MG?ADL評分升高≥2分時,提示病情惡化。
據悉,患者在家就能獨立完成ADL評估,做幾道選擇題就可直觀地看出說話、咀嚼、吞咽、呼吸等肌肉的活動能力。評分越高代表癥狀越嚴重,0或1分是理想的“達標”成績,說明癥狀控制得不錯。ADL評估為醫生制定治療方案提供了量化參考。
只有達到最小癥狀或無癥狀,患者才能真正意義上地回歸生活。換而言之,MSE是衡量gMG治療的金標準。MSE的引入,標志著國內肌無力治療理念的轉變——從“癥狀控制”轉向“追求更快更好地回歸正常生活”。
需要注意的是,MG病程長,很多長期服藥的患者都有“激素恐懼”心理。新指南首次以治療目標的形式強調了激素的減量達標,潑尼松劑量降至5-10mg/天才算安全性“達標”。
新指南還對傳統藥物和靶向生物制劑進行了證據評估,并給出推薦意見。國內首款FcRn拮抗劑艾加莫德首次被納入指南,被推薦用于治療AChR-MG患者。新指南還推薦了艾加莫德在維持治療中的長期用藥,至少使用3個治療周期。
據悉,相當一部分患者在規律用藥、長期管理下,可以控制癥狀,逐漸少吃甚至停用激素,重回有力人生。
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