近日，由北京大學第三醫院神經內科主任樊東升教授團隊牽頭，聯合國內48個臨床中心共同參與的MTS-004 III期臨床試驗公布。結果顯示，MTS-004整體安全性良好，在治療繼發于神經系統疾病的PBA（Pseudobulbar Affect假性延髓情緒失控）方面展現出明確療效與良好耐受性。
MTS-004是一款新型PBA口服治療候選藥物，采用劑泰科技人工智能驅動小分子制劑優化平臺AiTEM自研口腔崩解片（ODT）劑型設計，針對PBA患者常見吞咽困難問題，無需用水即可在口腔中迅速溶解，口感良好，顯著改善了患者服藥體驗和治療依從性。據悉，這是國內首款完成III期臨床的AI賦能制劑新藥，也是中國首款且目前唯一完成III期臨床試驗的PBA藥物，有望填補國內PBA治療領域尚無獲批藥物的空白。
據樊東升介紹，PBA俗稱“強哭強笑癥”，是一種情緒表達障礙性神經系統疾病，其核心特征是患者出現與實際情緒狀態不符的、不自主且不可控制的頻繁笑或哭發作，通常繼發于多種中樞神經系統疾病或損傷，如肌萎縮側索硬化癥（ALS，俗稱漸凍癥）、多發性硬化癥（MS）、腦卒中、創傷性腦損傷（TBI）或帕金森病（PD）等，嚴重擾亂患者的社會功能和生活質量，并可加重原發性神經疾病的病程負擔。
據了解，該研究采用雙盲、隨機、安慰劑對照的多中心研究，旨在評估MTS-004在繼發于ALS、MS、腦卒中、TBI及PD等神經系統疾病PBA患者中的療效和安全性，入組歷時9.5個月，共計入組264例受試者。經過12周治療，MTS-004顯著減少PBA的平均發作次數，差異具有統計學意義，并在多項敏感性與亞組分析中得到一致驗證。自第2周起即觀察到療效，治療持續期間無發作日顯著增加，且改善幅度隨時間延長而增加。除主要終點，MTS-004在CNS-LS評分、CGI-C和PGI-C評估以及SF-36心理健康指數上均顯著優于安慰劑，提示其可明顯改善患者情緒控制和生活質量。MTS-004亦顯著改善CNS-BFS總分及吞咽、流涎癥狀。
AiTEM以劑泰科技自研AI納米遞送平臺NanoForge提供技術引擎，通過專有算法進行藥物制劑設計與優化。平臺通過量子化學和分子動力學模擬，預測藥物與輔料間的相互作用，生成納米級劑型優化方案，以提高藥物溶解度和生物利用度，實現理想藥代動力學特征。在MTS-004項目中，AiTEM承擔了劑型開發的建模與預測分析，將臨床前制劑優化周期從行業平均的1-2年縮短至3個月內完成。
“人工智能對新藥研發的影響正在產生革命性變化。MTS-004的臨床研究啟動之初難度極高，但最終高質量圓滿完成。這個藥物非常重要的價值是可以改善病人的生活質量，尤其是對吞咽困難的明確改善，從而減少并發癥的發生，對患者生存有非常積極的影響。雖然本次研究從漸凍癥插入，但其適應癥范圍有望進一步拓展，潛在獲益人群將更為廣泛，這是一款非常有前景的藥物。”樊東升說。
劑泰科技聯合創始人兼CEO賴才達博士表示，AI的使命是賦能臨床治療，與疾病全速拼搶時間，極致體察患者未被滿足的需求。這是我們啟動MTS-004研發，38個月沖刺到達III臨床研究終點的初心和動力，也是我們自研AI納米遞送平臺NanoForge的目標。
目前，全球僅有美國有獲批藥物治療PBA的藥物。MTS-004計劃于2026年向國家藥品監督管理局（NMPA）提交用于PBA適應癥的新藥上市申請（NDA），并在獲批后啟動臨床研究，評估其在吞咽障礙治療中的潛在拓展適應癥。
本文鏈接：國內AI賦能新藥有望填補治療PBA空白http://www.sq15.cn/show-11-27437-0.html
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