日本京都大學iPS細胞研究所日前發表公報說，以肌萎縮側索硬化癥（俗稱“漸凍癥”）患者為對象的博舒替尼Ⅱ期臨床試驗顯示，這種慢性髓性白血病治療藥物能有效控制“漸凍癥”的癥狀發展。
該機構研究人員此前利用“漸凍癥”患者的誘導多能干細胞（iPS細胞）進行病態再現以及藥物篩選，發現博舒替尼具有較強的抗“漸凍癥”病態的作用。Ⅰ期臨床試驗顯示，在給藥期間，部分“漸凍癥”患者的癥狀發展得到控制。
本次Ⅱ期臨床試驗于2022年開始，試驗對象增至26名“漸凍癥”患者，連續治療24周。試驗結果顯示，半數以上患者癥狀發展得到控制，且未出現“漸凍癥”特有的不良事件。不過，有些患者出現了腹瀉、肝功能障礙等不良反應，研究人員認為可能有必要調整博舒替尼的用法用量，并給與一些支持療法。
研究人員認為，本次臨床試驗的結果“非常好”，博舒替尼作為“漸凍癥”治療藥物的效果可期。
“漸凍癥”是一種進行性神經變性疾病，患者運動神經元損傷導致全身肌肉無力和萎縮，最終會出現吞咽困難直至呼吸衰竭。這種疾病的發病原因尚不清楚，目前也沒有根治的方法。
日本京都大學iPS細胞研究所日前發表公報說，以肌萎縮側索硬化癥（俗稱“漸凍癥”）患者為對象的博舒替尼Ⅱ期臨床試驗顯示，這種慢性髓性白血病治療藥物能有效控制“漸凍癥”的癥狀發展。
該機構研究人員此前利用“漸凍癥”患者的誘導多能干細胞（iPS細胞）進行病態再現以及藥物篩選，發現博舒替尼具有較強的抗“漸凍癥”病態的作用。Ⅰ期臨床試驗顯示，在給藥期間，部分“漸凍癥”患者的癥狀發展得到控制。
本次Ⅱ期臨床試驗于2022年開始，試驗對象增至26名“漸凍癥”患者，連續治療24周。試驗結果顯示，半數以上患者癥狀發展得到控制，且未出現“漸凍癥”特有的不良事件。不過，有些患者出現了腹瀉、肝功能障礙等不良反應，研究人員認為可能有必要調整博舒替尼的用法用量，并給與一些支持療法。
研究人員認為，本次臨床試驗的結果“非常好”，博舒替尼作為“漸凍癥”治療藥物的效果可期。
“漸凍癥”是一種進行性神經變性疾病，患者運動神經元損傷導致全身肌肉無力和萎縮，最終會出現吞咽困難直至呼吸衰竭。這種疾病的發病原因尚不清楚，目前也沒有根治的方法。
本文鏈接：一種白血病藥物可能對“漸凍癥”有療效http://www.sq15.cn/show-2-6957-0.html
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