10月7日，2024年諾貝爾生理學或醫學獎揭曉。因發現微小RNA（microRNA）及其在轉錄后基因調控中的作用，科學家維克多·安布羅斯（Victor Ambros）和加里·魯夫昆（Gary Ruvkun）獲獎。
什么是微小RNA？它的發現帶來了什么？為什么此次生理醫學獎既讓人意想不到又稱得上實至名歸？科技日報記者連線采訪了該領域的研究學者。
令人意想不到，但實至名歸
每年諾獎揭曉前，都有不同的預測。今年的預測依舊圍繞諾獎“風向標”的諸多獎項進行了預測，包括脂質代謝遺傳學領域、大腦神經領域的重磅成果等，已經被開發成大火減肥藥司美格魯肽的GLP-1（胰高血糖素樣肽-1）也被認為炙手可熱。
相較于這些領域，微小RNA領域近年來發展得不溫不火，最早的相關研究可追溯到40多年前。“微小RNA的發現為生命科學的研究提供了得心應手的工具，其重要程度堪比大名鼎鼎的基因編輯工具‘CRISPR’（2020年諾貝爾化學獎）。”北京大學藥學院化學生物學系教授張力勤表示，微小RNA若干年后終于得獎，讓人有些意想不到。
北京大學生命科學學院教授陸劍也表示，微小RNA的發現雖然應該獲獎，但在今年獲獎卻出乎意料。他介紹，這個領域雖然前些年發展迅猛，但近年來“流量”和“關注度”有所下降，不屬于科學研究和應用轉化的大熱門。此外，2006年諾貝爾生理醫學獎頒給了RNA干擾，二者屬于同一領域，但RNA干擾從主要論文發表到獲獎僅用時8年。
“在微小RNA之前，人們進行藥物研發，主要針對蛋白的調控。有了微小RNA，人們意識到調控體內生命活動，可以‘提前’到蛋白形成之前。”張力勤告訴科技日報記者，這為藥物提供了一種全新的類別，為藥物開發開拓了新領域，這只是它的獲獎實至名歸的原因之一。
微小卻偉大，刷新人類認知
根據中心法則，生物的遺傳信息從DNA傳遞給RNA，再從RNA傳遞給蛋白質，完成遺傳信息的轉錄和翻譯過程。這個過程沒有提到的微小RNA到底起什么作用呢？
“微小RNA是一類小的、非編碼RNA分子，長度約為20—24個核苷酸。”陸劍解釋，此次諾獎成果發現微小RNA通過與傳遞信息的RNA結合，“阻止”它的翻譯，進而在細胞生長、發育、分化及應激反應等中發揮重要調節功能。
正是這種調節功能的發現，讓科學家如獲至寶。“人們最初認識的RNA承擔信使、轉運、裝配工廠的任務，但隨著生物技術的發展，越來越多RNA人們不知道它的功能，被稱為非編碼（noncoding）RNA。”張力勤說，由于微小RNA的發現，人們對RNA功能的認知實現了“破冰”，人們發現大量非編碼RNA執行著更重要的生命任務。
“微小RNA調控還解釋了基因調控網絡的復雜性。”陸劍說，一個微小RNA分子能夠靶向數百個信使RNA，而一個信使RNA分子又能被多個微小RNA識別，調控網絡復雜性確保了生命活動發育功能的精準有序。后來人們也發現微小RNA與癌癥、神經退行性疾病等多種疾病有著密切的關聯。
微小RNA的發現讓很多學術研究領域從無到有。“微小RNA開創了精準靶向治療的先河，讓人們具備了對信使RNA翻譯精確調控的能力。”張力勤說，微小RNA的出現讓實驗室的研究工具更加豐富，催生出一系列轉錄后調控的工具，進一步助力開展生命科學和生物醫藥科學研究。
“微小RNA有物種特異性的特點，即不同物種間有很大差異。有一小部分微小RNA序列及表達方式在進化中是保守的（在不同物種間保持基本不變），而物種間不保守（存在較大差異）的微小RNA當前理解較少。”陸劍表示，基于這一特點，對不保守微小RNA進行分析可以揭示微小RNA的起源、演化及與靶基因的共進化等規律，有可能從物種演化的歷史長河中發現生物性狀創新的機制，進一步理解生命本源。
如果把生命科學研究比作探索宇宙，那么微小RNA就如某個次元空間的“傳送門”，因為打開了它，人類得以刷新認知，研究得以開疆拓土。
“隨著信息科學的發展，當前結合生物信息學工具對微小RNA與靶基因相互作用進行預測的研究仍在繼續。”陸劍表示，雖然已經可以對微小RNA的功能進行準確驗證，但非常費工費時，要研究透微小RNA背后的龐大網絡還需要龐大的計算能力和數據支持。
10月7日，2024年諾貝爾生理學或醫學獎揭曉。因發現微小RNA（microRNA）及其在轉錄后基因調控中的作用，科學家維克多·安布羅斯（Victor Ambros）和加里·魯夫昆（Gary Ruvkun）獲獎。
什么是微小RNA？它的發現帶來了什么？為什么此次生理醫學獎既讓人意想不到又稱得上實至名歸？科技日報記者連線采訪了該領域的研究學者。
令人意想不到，但實至名歸
每年諾獎揭曉前，都有不同的預測。今年的預測依舊圍繞諾獎“風向標”的諸多獎項進行了預測，包括脂質代謝遺傳學領域、大腦神經領域的重磅成果等，已經被開發成大火減肥藥司美格魯肽的GLP-1（胰高血糖素樣肽-1）也被認為炙手可熱。
相較于這些領域，微小RNA領域近年來發展得不溫不火，最早的相關研究可追溯到40多年前。“微小RNA的發現為生命科學的研究提供了得心應手的工具，其重要程度堪比大名鼎鼎的基因編輯工具‘CRISPR’（2020年諾貝爾化學獎）。”北京大學藥學院化學生物學系教授張力勤表示，微小RNA若干年后終于得獎，讓人有些意想不到。
北京大學生命科學學院教授陸劍也表示，微小RNA的發現雖然應該獲獎，但在今年獲獎卻出乎意料。他介紹，這個領域雖然前些年發展迅猛，但近年來“流量”和“關注度”有所下降，不屬于科學研究和應用轉化的大熱門。此外，2006年諾貝爾生理醫學獎頒給了RNA干擾，二者屬于同一領域，但RNA干擾從主要論文發表到獲獎僅用時8年。
“在微小RNA之前，人們進行藥物研發，主要針對蛋白的調控。有了微小RNA，人們意識到調控體內生命活動，可以‘提前’到蛋白形成之前。”張力勤告訴科技日報記者，這為藥物提供了一種全新的類別，為藥物開發開拓了新領域，這只是它的獲獎實至名歸的原因之一。
微小卻偉大，刷新人類認知
根據中心法則，生物的遺傳信息從DNA傳遞給RNA，再從RNA傳遞給蛋白質，完成遺傳信息的轉錄和翻譯過程。這個過程沒有提到的微小RNA到底起什么作用呢？
“微小RNA是一類小的、非編碼RNA分子，長度約為20—24個核苷酸。”陸劍解釋，此次諾獎成果發現微小RNA通過與傳遞信息的RNA結合，“阻止”它的翻譯，進而在細胞生長、發育、分化及應激反應等中發揮重要調節功能。
正是這種調節功能的發現，讓科學家如獲至寶。“人們最初認識的RNA承擔信使、轉運、裝配工廠的任務，但隨著生物技術的發展，越來越多RNA人們不知道它的功能，被稱為非編碼（noncoding）RNA。”張力勤說，由于微小RNA的發現，人們對RNA功能的認知實現了“破冰”，人們發現大量非編碼RNA執行著更重要的生命任務。
“微小RNA調控還解釋了基因調控網絡的復雜性。”陸劍說，一個微小RNA分子能夠靶向數百個信使RNA，而一個信使RNA分子又能被多個微小RNA識別，調控網絡復雜性確保了生命活動發育功能的精準有序。后來人們也發現微小RNA與癌癥、神經退行性疾病等多種疾病有著密切的關聯。
微小RNA的發現讓很多學術研究領域從無到有。“微小RNA開創了精準靶向治療的先河，讓人們具備了對信使RNA翻譯精確調控的能力。”張力勤說，微小RNA的出現讓實驗室的研究工具更加豐富，催生出一系列轉錄后調控的工具，進一步助力開展生命科學和生物醫藥科學研究。
“微小RNA有物種特異性的特點，即不同物種間有很大差異。有一小部分微小RNA序列及表達方式在進化中是保守的（在不同物種間保持基本不變），而物種間不保守（存在較大差異）的微小RNA當前理解較少。”陸劍表示，基于這一特點，對不保守微小RNA進行分析可以揭示微小RNA的起源、演化及與靶基因的共進化等規律，有可能從物種演化的歷史長河中發現生物性狀創新的機制，進一步理解生命本源。
如果把生命科學研究比作探索宇宙，那么微小RNA就如某個次元空間的“傳送門”，因為打開了它，人類得以刷新認知，研究得以開疆拓土。
“隨著信息科學的發展，當前結合生物信息學工具對微小RNA與靶基因相互作用進行預測的研究仍在繼續。”陸劍表示，雖然已經可以對微小RNA的功能進行準確驗證，但非常費工費時，要研究透微小RNA背后的龐大網絡還需要龐大的計算能力和數據支持。
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