2023年國內創(chuàng)新藥獲批數量遠超2022年 2024哪些賽道值得重點布局？
近年來，我國逐步建立起全生命周期的科學監(jiān)管體系，以臨床需求為導向，審評審批進程不斷加快。
2023年獲批上市的創(chuàng)新藥數量遠超上年。據國家藥監(jiān)局藥品審評中心披露，截至2023年11月30日，2023年已審評通過創(chuàng)新藥39個品種，包括化藥創(chuàng)新藥19個、生物制品創(chuàng)新藥15個、中藥創(chuàng)新藥5個，遠超上年全年審評通過的創(chuàng)新藥數量21個，一批臨床急需的新藥好藥獲批國內上市，進一步滿足了未被滿足的臨床需求。
另據醫(yī)藥魔方數據統(tǒng)計，2023年，國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)累計批準了82款新藥，包括48款化藥(小分子、小核酸)、22款生物藥(單抗、雙抗、ADC、細胞療法、酶替代療法、融合蛋白、血液制品)、4款疫苗以及8款中藥。與往年相比，2023年NMPA批準新藥數量顯著上漲，幾乎與近五年的歷史峰值持平。
其中，NMPA批準的82款新藥中有近48%出自國產(39款)，另外，43款為進口藥物。
隨著新藥審評審批速度不斷加快，創(chuàng)新藥獲批上市的步伐也在提速，市場正迎來“黃金時代”。但是創(chuàng)新藥物市場仍有諸多未滿足的臨床需求，以及眾多待突破的痛點，如怎樣提升創(chuàng)新藥物研發(fā)效率、加快創(chuàng)新藥物臨床可及等，這也是中外藥企當前關注的焦點。
有券商醫(yī)藥行業(yè)分析師對21世紀經濟報道指出，當前，隨著創(chuàng)新藥物不斷獲批上市，生物醫(yī)藥科技企業(yè)應該注重研發(fā)管線的優(yōu)化和合理化，加強在前沿創(chuàng)新領域及差異化方向的研發(fā)能力，提高企業(yè)的核心競爭力。此外，企業(yè)還應該注重知識產權保護，通過申請專利等方式來保護自己的創(chuàng)新成果。
加速腫瘤藥物布局
在創(chuàng)新藥方面，近年來受藥政改革助推，我國醫(yī)藥創(chuàng)新陸續(xù)進入收獲期。根據醫(yī)藥魔方數據，從疾病領域來看，腫瘤領域仍是創(chuàng)新藥物聚集地，2023年新藥占比達到33%(24款)，無論是肺癌、乳腺癌等較為常見的實體瘤，還是血液腫瘤、腎癌、骨腫瘤、神經纖維瘤、宮頸癌等患者群體相對較少但惡性程度不低的瘤種，都有創(chuàng)新產品獲準上市。
另據21世紀經濟報道記者梳理，在2023年獲批新藥及適應癥來看，大部分依舊集中于抗腫瘤領域，更是占據至少一半比例，其中也不乏ADC、CAR-T等“網紅”。例如，2023年2月，第一三共與阿斯利康共同宣布，其聯(lián)合開發(fā)推廣的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)優(yōu)赫得 (ENHERTU，注射用德曲妥珠單抗)獲NMPA批準單藥用于治療既往接受過一種或一種以上抗人表皮生長因子受體2(HER2)藥物治療的不可切除或轉移性HER2陽性成人乳腺癌患者，該藥物的獲批革新了中國HER2陽性晚期乳腺癌治療標準。
乳腺癌是最常見的癌癥，也是全球癌癥相關死亡的主要原因之一。中國工程院院士、國家癌癥中心/中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院藥物臨床試驗研究中心(GCP)主任徐兵河表示，“乳腺癌是中國女性發(fā)病率最高的瘤種，其中20%的乳腺癌患者為HER2陽性。T-DXd基于其卓越的療效在中國獲批，改變了近10年乳腺癌治療格局，為中國HER2陽性晚期乳腺癌患者帶來了新的治療選擇。”
CAR-T藥物的接連獲批無疑成為2023年腫瘤藥物市場的一大亮點。2023年上半年末尾，馴鹿生物的?？商K 在國內市場率先突圍，成為國內首款獲批的靶向BCMA的CAR-T產品。隨后11月，合源生物宣布首個中國原研CD19 CAR-T產品源瑞達 (納基奧侖賽注射液)獲批上市，這也是首款中國白血病治療領域CAR－T細胞治療產品。
合源生物CEO呂璐璐在接受21世紀經濟報道記者采訪時表示，雖然自2021年開始至今國內已經有四款CAR-T產品獲批上市，但是基本分布在不同的疾病領域，涉及淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、淋巴細胞白血病等適應癥，從CAR-T結構、工藝以及臨床數據表現(xiàn)來看，各家企業(yè)均有各自的亮點。
但眾所周知，CAR-T陷入靶點“內卷”、治療費用高昂、產能擴增受限等難題，2024年，這一系列現(xiàn)實性問題能否實現(xiàn)突破也成為業(yè)內人士持續(xù)關注的熱點議題。
另據21世紀經濟報道記者梳理，在2023年，諸多腫瘤藥物的獲批也不容忽視，例如，輝瑞擇捷美 獲批食管鱗癌適應癥，成為全球首個治療上消化道腫瘤的PD-L1單抗；復宏漢霖PD-1單抗H藥漢斯狀 食管鱗狀細胞癌(ESCC)新適應癥的上市，為食管鱗癌患者提供了治療新選擇；百濟神州凱澤百 (達妥昔單抗β)作為我國首個獲批用于神經母細胞瘤治療的靶向免疫治療藥物，為國內數千患兒及家庭帶來治愈的新希望。
醫(yī)藥產業(yè)創(chuàng)新與抗腫瘤新藥創(chuàng)制的蓬勃發(fā)展，腫瘤領域臨床研究與探索迎來了新機遇，也將推動實現(xiàn)“2030年總體癌癥5年生存率提高15%”這一目標的實現(xiàn)。
掘金“黃金賽道”
當前，無論是產業(yè)還是監(jiān)管，普遍認為以臨床價值為核心，聚焦真正意義上的患者需求，通過高價值創(chuàng)新突破“內卷化”瓶頸，才是創(chuàng)新藥企的最佳出路。
如此，不少企業(yè)選擇差異化布局，而從2023年各家的獲批藥物情況來看，免疫疾病或將成為各家聚焦的新增長點。據21世紀經濟報道記者梳理，2023年，包括銀屑病、特應性皮炎、斑禿等多種自身免疫疾病迎來了包括TYK2抑制劑氘可來昔替尼、IL-23p19單克隆抗體藥物替瑞奇珠單抗、JAK3/TEC激酶家族雙通道抑制劑利特昔替尼等創(chuàng)新靶點分子。如2023年10月19日，輝瑞公司申報的1類創(chuàng)新藥利特昔替尼膠囊獲批上市，適用于12歲及以上青少年和成人重度斑禿患者，成為國內首款獲批用于治療青少年重度斑禿患者的藥物。
有機構預測，到2026年，全球脫發(fā)市場規(guī)模將增長至134.4億美元。為了競逐這百億美元市場規(guī)模，一眾藥企均在發(fā)力布局。
在2023年，降血脂等領域也有多款“網紅”藥物獲批上市，如小干擾RNA英克司蘭、PCSK9單克隆抗體托萊西單抗等。而小干擾RNA降膽固醇藥物也成為近兩年中外藥企的“必爭之地”。據21世紀經濟報道記者檢索智慧芽新藥情報庫數據發(fā)現(xiàn)，靶向前蛋白轉化酶枯草溶菌素9(PCSK9)靶點的全球所有相關的專利申請有7286件。在藥物研發(fā)維度上來看，全球共涉及93款藥物，其中30款藥物處于非在研，63款藥物處于在研狀態(tài)。涉及跨國藥企包括諾華制藥、賽諾菲、安進、禮來等，中國企業(yè)包括信達生物、康方生物、恒瑞醫(yī)藥、信立泰、天士力生物、復宏漢霖等。
這背后也是由于疾病需求較大。目前，心血管疾病是導致我國居民死亡的“頭號殺手”，而LDL-C水平高是誘發(fā)動脈粥樣硬化性心血管疾病的重要危險因素之一。中國高LDL-C血癥患病率近年來持續(xù)上升；在已患動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)人群中，LDL-C達標率僅為6.8%。將LDL-C的水平控制在理想范圍，有助于延緩血管動脈粥樣硬化斑塊形成，降低心梗、腦梗等嚴重心血管事件的發(fā)生風險，因此提高LDL-C達標率已成為血脂管理的一大趨勢。
在龐大的臨床需求之下，無論是免疫疾病還是心腦血管疾病，都將成為不容忽視的“黃金賽道”。
2024創(chuàng)新藥有何期待？
“臨床價值是源頭創(chuàng)新的鑰匙。藥物或治療方案的根本目的是解決患者的臨床需求，因此也應該是藥物研發(fā)的起點，創(chuàng)新的源頭。”
上述分析師認為，2024年，創(chuàng)新賽道的發(fā)展，還是需要通過適應癥和臨床價值的角度去看這個問題：
首先，中國是腫瘤發(fā)病率、死亡率全球第一大國，且每年新發(fā)癌癥患者人數和死亡人數持續(xù)上升。過去5到6年間國內熱門靶點也主要集中在腫瘤領域，生物藥和化藥臨床試驗適應癥都以抗腫瘤為主，細胞和基因療法等新一代生物療法數量攀升。細胞療法領域，通用型細胞以及適應癥拓展有可能迎來高質量發(fā)展，而免疫療法等新型療法逐漸把惡性腫瘤變成慢性病管理也值得關注。
其次，自身免疫性疾病患病人口多，且在早期缺乏特異性，因此相對難以診斷。自身免疫治療在全球范圍內市場規(guī)模巨大，有眾多未被滿足的臨床需求。目前我國自身免疫性疾病藥物仍然以小分子藥為主。有些疾病長期缺乏有效安全的藥物，往往用激素來緩解。自身免疫性疾病生物制劑通過調節(jié)免疫平衡，針對自身免疫性疾病的病因，有望給患者帶來新型治療手段，成為自身免疫性疾病領域的熱門治療方法，正在獲得市場關注。
再者，針對罕見病群體在診療、用藥可及和可支付上的難題，國家相繼推出多項政策，加快罕見病藥物的注冊審評審批，支持罕見病藥物研發(fā)，鼓勵罕見病藥物的引進、研發(fā)和生產。藥品管理法實施條例修訂征求意見提出罕見病新藥可享7年市場獨占期。在支付端，對罕見病用藥開通單獨申報渠道，支持其優(yōu)先進入醫(yī)保藥品目錄。罕見病藥物的競爭力在于成本，需要企業(yè)從成本和毛利率倒推過來看適合做什么產品。如果能從罕見病入手，繼而拓展到大病種、大適應癥，這樣的藥物或療法將非常有前景。
隨著創(chuàng)新藥企業(yè)對創(chuàng)新研發(fā)持續(xù)加碼，于“?！敝袑ぁ皺C”，以及政策面利好本土創(chuàng)新產品，高質量的創(chuàng)新藥企有望實現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展。
(作者：季媛媛)
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