骨髓移植是通過將健康供體的造血干細胞移植到患者體內，重建其造血和免疫功能的治療方法，主要適用于白血病、再生障礙性貧血、骨髓增生異常綜合征等血液系統疾病及部分免疫缺陷病。
1.白血病
白血病是骨髓移植最常見的適應癥，包括急性淋巴細胞白血病、急性髓系白血病等類型。當患者對化療不敏感或復發風險較高時，移植可清除惡性細胞并重建正常造血系統。移植前需通過大劑量化療或放療清除病變骨髓，再輸注健康干細胞。部分高?；颊呖蛇x擇異基因移植利用移植物抗白血病效應。
2.再生障礙性貧血
重型再生障礙性貧血患者骨髓造血功能衰竭，需依賴輸血維持生命。骨髓移植能替代病變造血干細胞，尤其年輕患者首選同胞全相合移植。移植后需長期監測嵌合狀態，預防移植物抗宿主病。免疫抑制治療無效的患者更需考慮移植。
3.骨髓增生異常綜合征
高危型骨髓增生異常綜合征易轉化為白血病，異基因移植是潛在根治手段。移植時機取決于國際預后評分系統分級，中高危患者應在疾病早期接受移植。預處理方案常采用減低強度以降低老年患者毒性。
4.遺傳性血液病
地中海貧血、鐮狀細胞貧血等遺傳性血紅蛋白病可通過移植糾正基因缺陷。兒童患者應在器官損傷前進行移植，臍帶血移植是缺乏相合供體的可選方案?；蛑委煶霈F前，移植是唯一根治方法。
5.免疫缺陷病
嚴重聯合免疫缺陷病等原發性免疫缺陷需盡早移植重建免疫功能。無需強化預處理即可實現供體細胞植入，移植后免疫重建需數月時間?；蚱ヅ涞耐w效果最佳。
骨髓移植后需長期隨訪監測造血功能、感染及移植物抗宿主病等情況。保持均衡飲食補充蛋白質和維生素，避免生冷食物預防感染。適度運動增強體質但需避免劇烈活動，定期復查血常規和嵌合率。出現發熱、皮疹或腹瀉等癥狀應及時就醫，嚴格遵醫囑服用免疫抑制劑和抗感染藥物。移植后1年內避免接種活疫苗，注意口腔和會陰部清潔護理。
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