遺傳性高膽固醇血癥通常需要終身服藥，但具體用藥方案需根據病情嚴重程度、并發癥風險及個體反應動態調整。
遺傳性高膽固醇血癥是一種由基因突變導致的脂代謝異常疾病，患者體內低密度脂蛋白膽固醇水平顯著升高，且難以通過單純生活方式干預控制。多數患者需長期服用他汀類藥物如阿托伐他汀鈣片、瑞舒伐他汀鈣片等，或聯合使用依折麥布片、PCSK9抑制劑等藥物，以維持血脂達標。若患者合并動脈粥樣硬化性心血管疾病，或存在高血壓、糖尿病等危險因素，更需嚴格堅持藥物治療。部分兒童或青少年患者可能需在醫生評估后暫緩用藥，優先嘗試飲食控制與運動管理，但隨年齡增長仍可能需啟動藥物治療。
患者應定期監測血脂、肝功能等指標，避免高脂高膽固醇飲食，保持適度運動。若出現肌肉疼痛等藥物不良反應，應及時就醫調整方案，不可自行停藥。妊娠期女性需在醫生指導下暫停或更換藥物。
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