21世紀經濟報道記者 閆碩 北京報道
近日，國家藥監局發布《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（試行）（修訂稿征求意見稿）》（以下簡稱《征求意見稿》），在前期工作基礎上，再次向社會公開征求意見。有關意見需要于2025年8月7日前提交。
附條件批準上市制度始于2020年，主要用于批準治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥品以及公共衛生方面急需的藥品，而且這些藥品的臨床試驗已有數據顯示療效并能預測其臨床價值；另外也用于批準應對重大突發公共衛生事件急需的疫苗或者國家衛健委認定急需的其他疫苗，這些疫苗經評估獲益大于風險。
“附條件上市，在國際上也是通常有的做法，旨在兼顧審評原則底線，將醫藥創新產品與患者利益擺在更優先重要的地位運行。”首都醫科大學國家醫保研究院原副研究員仲崇明向21世紀經濟報道指出。
2023年8月，國家藥監局發布《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（試行）（修訂稿征求意見稿）》，系統部署附條件批準上市工作。兩年后，國家藥監局再次聚焦附條件批準上市，發布《征求意見稿》，持續優化藥品審評審批。與前一版相比，新版政策在適用條件、工作程序、工作要求等方面均有所細化。
持續優化
附條件批準上市制度目前已取得了積極成果。根據國家藥品監督管理局藥品審評中心（以下簡稱“藥審中心”）數據，自2020年以來，共有187件藥品注冊申請（135項適應癥）附條件批準上市，其中抗腫瘤藥占比82.22%。
聚焦2024年，共有37件藥品注冊申請（27項適應癥）附條件批準上市，其中18項適應癥為首次批準上市，9項適應癥為已上市藥品增加適應癥。
隨著生物技術、數字技術等不斷發展，現有附條件批準上市制度在各方面面臨著新的挑戰，需要不斷完善。因此，在前期工作的基礎上，國家藥監局發布《征求意見稿》。
在適用條件方面，《征求意見稿》提出符合《藥品附條件批準上市技術指導原則（試行）》《中藥注冊管理專門規定》及其他中藥相關規定中明確符合附條件批準情形和條件的藥品，申請人可以在藥物臨床試驗或人用經驗研究期間，向藥審中心提出附條件批準申請。與前一版相比，新增了“中藥”相關表述。
在工作程序方面，《征求意見稿》共包括早期溝通交流申請、上市申請前的溝通交流申請、提交附條件批準上市申請等七項內容，與前一版相比新增了“藥品注冊證書注銷”一項，詳細列出了幾種國家藥監局按程序注銷藥品注冊證書的情況。
比如藥品注冊證書有效期屆滿且不予批準延期研究的，或者延期后的研究時限屆滿時，持有人未按要求提交轉為常規批準的注冊申請的，國家藥監局按程序注銷藥品注冊證書。另外，也有國家藥監局可以主動按程序注銷相應適應癥的藥品注冊證書的情況：所附條件研究期間，藥審中心監測到并確認確證性研究不能證明獲益大于風險。
新版政策也在加強藥品附條件批準上市后的風險管理?！墩髑笠庖姼濉诽岢?，附條件研究期間，對于變更臨床試驗方案等可能增加受試者安全性風險的情形，持有人應按相關規定及時遞交補充申請。
對于無法按期完成所附條件研究的，應提前補充申請，審評通過后，可以繼續開展研究，但此次《征求意見稿》強調要“明確繼續研究的完成時限”。同時，藥品注冊證書有效期保持不變，有效期屆滿后，持有人應當暫停銷售。對于已進入流通、使用環節的藥品，醫療機構經充分評估后可繼續使用。
此外，《征求意見稿》也不再強調早期溝通交流申請和上市申請前的溝通交流申請召開“II類會議”，而在藥品附條件批準上市后，所附條件研究期間的溝通交流中強調召開“II類會議”。
所謂“II類會議”，《藥物研發與技術審評溝通交流管理辦法》中指出，系指為藥物在研發關鍵階段而召開的會議，主要包含新藥臨床試驗申請前會議、藥物Ⅱ期臨床試驗結束/Ⅲ期臨床試驗啟動前會議、新藥上市許可申請前會議、風險評估和控制會議等。
促進研發
毋庸置疑，附條件批準上市制度的實施可有效加快具有突出臨床價值的藥品上市，滿足臨床急需。不僅如此，附條件批準程序與其他加速程序的組合應用更有助于加快具有突出臨床價值的臨床急需藥品上市。
有學術研究指出，2021年-2022年通過常規批準上市的藥品平均審評時間約為21個月，僅通過附條件批準的為16個月，同時通過優先審評審批和附條件批準的為10個月，同時通過優先審評審批、附條件批準和突破性療法的為12個月。
值得一提的是，附條件批準上市對創新藥發展具有較大的促進作用。藥審中心數據顯示，2024年批準上市1類創新藥48個品種，其中11個品種附條件批準上市，占比達22.9%。
“附條件上市，與上市后評價、真實世界數據與證據、醫保談判與支付管理，都有強關聯。這是全鏈條支持創新藥的關鍵一環，也回到了真支持創新、支持真創新、支持差異化創新這些基本內涵上，并且可能可以吸引包括藥監、醫保、醫療在內的多維度監管。”仲崇明說。
對于“某產品上市是否會對其他同類品種的附條件批準產生影響”這一問題，與前一版相比，新版政策不再“一刀切”地不同意其他同類藥品開展臨床試驗，而是明確：已與藥審中心就用于支持其附條件上市申請的關鍵性臨床試驗溝通一致的，可以繼續按原方案開展研究，但申請人應當及時關注研發風險，已有藥品轉為常規批準后，其它在研或在審的同類藥品不再符合附條件批準的要求。
附條件批準上市并非終點，企業通常會主動完成上市后研究以滿足常規批準要求。藥審中心數據顯示，2021年至2024年，附條件批準的適應癥完成確證性研究，轉為常規批準的分別有3、6、10、9項。
國家藥監局在《征求意見稿》政策解讀中指出，附條件上市注冊申請的審評過程中，申請人完成該品種的確證性臨床研究，可通過公文提出轉為常規批準，藥審中心評估同意的，可發補要求申請人補充確證性研究資料，并視審評需要發起藥物臨床試驗現場核查。審評通過的，予以常規批準。
附條件批準的適應癥轉為常規批準后，藥品注冊證書有效期也將相應調整。對于相關藥品所有適應癥均未常規上市的，對首個轉為常規批準的適應癥重新給予5年藥品注冊證書有效期（自轉為常規批準的注冊申請批準之日起算）；對于相關藥品中已有常規上市適應癥的，其他附條件批準的適應癥轉為常規批準后，藥品注冊證書有效期調整為與已常規上市適應癥一致。
總而言之，面對新技術、新形勢，附條件批準上市政策得到持續完善。但也需要強調，附條件批準上市政策的順利實施，需要監管部門持續完善相關配套制度以及法律法規。
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