中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液病學研究所）張磊和楊仁池團隊23日于《信號轉導與靶向治療》雜志在線發表文章，在國際上首次前瞻性地評估了臍帶間充質干細胞治療難治性免疫性血小板減少癥（ITP）的療效和安全性，為難治性免疫性血小板減少癥患者提供了新的治療選擇。
免疫性血小板減少癥是最常見的自身免疫性出血性疾病，以血小板破壞加速和生成受損為特征。難治性ITP是指多種治療失敗或脾切除術后無效或復發的患者。此類患者常面臨嚴重的出血風險，生活質量嚴重下降，死亡率增加，因而迫切需要新的療法。研究團隊表示，臍帶間充質干細胞具有低免疫原性和較強的免疫調節作用，因此或能用于治療多種自身免疫性疾病。
上述研究共納入18例ITP患者。在劑量遞增階段共入組12例ITP患者，其依次入組至3個劑量組，研究者按一定給藥劑量，每周給每組患者應用臍帶間充質干細胞治療，連續4周。在隨后的劑量擴展階段共入組6例ITP患者，研究者調整給藥劑量，連續4周每周給藥。研究者在整個給藥和隨訪期間監測并記錄不良事件、血小板計數和外周血免疫指標變化。
研究結果提示，臍帶間充質干細胞治療免疫性血小板減少癥安全性良好。在劑量遞增階段和劑量擴展階段，治療有效率分別為41.7%和50.0%，總有效率為44.4%。研究進一步表明，臍帶間充質干細胞治療難治性ITP有效且安全性良好，為治療ITP提供了新方案。
中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液病學研究所）張磊和楊仁池團隊23日于《信號轉導與靶向治療》雜志在線發表文章，在國際上首次前瞻性地評估了臍帶間充質干細胞治療難治性免疫性血小板減少癥（ITP）的療效和安全性，為難治性免疫性血小板減少癥患者提供了新的治療選擇。
免疫性血小板減少癥是最常見的自身免疫性出血性疾病，以血小板破壞加速和生成受損為特征。難治性ITP是指多種治療失敗或脾切除術后無效或復發的患者。此類患者常面臨嚴重的出血風險，生活質量嚴重下降，死亡率增加，因而迫切需要新的療法。研究團隊表示，臍帶間充質干細胞具有低免疫原性和較強的免疫調節作用，因此或能用于治療多種自身免疫性疾病。
上述研究共納入18例ITP患者。在劑量遞增階段共入組12例ITP患者，其依次入組至3個劑量組，研究者按一定給藥劑量，每周給每組患者應用臍帶間充質干細胞治療，連續4周。在隨后的劑量擴展階段共入組6例ITP患者，研究者調整給藥劑量，連續4周每周給藥。研究者在整個給藥和隨訪期間監測并記錄不良事件、血小板計數和外周血免疫指標變化。
研究結果提示，臍帶間充質干細胞治療免疫性血小板減少癥安全性良好。在劑量遞增階段和劑量擴展階段，治療有效率分別為41.7%和50.0%，總有效率為44.4%。研究進一步表明，臍帶間充質干細胞治療難治性ITP有效且安全性良好，為治療ITP提供了新方案。
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