中新經緯1月15日電 (王玉玲)近日，復星凱特公眾號引用媒體文章稱，復星凱特將推出奕凱達(阿基侖賽注射液，CAR-T產品)按療效價值支付計劃。
在消費領域，無效退款極為常見，但在醫藥界則比較罕見。對于CAR-T等天價創新藥，按療效價值支付可行嗎？會是提升藥品可及性的好方法嗎？
效果不達預期部分退款 復星凱特回應
所謂CAR-T療法，是指在T細胞上裝上定位導航裝置CAR(腫瘤嵌合抗原受體)，將T細胞改造成CAR-T，專門識別并高效地殺滅腫瘤細胞。2021年，復星凱特的奕凱達經中國國家藥品監督管理局批準上市，零售價為120萬元/袋(約68毫升)。
該支付計劃顯示，符合條件的患者治療后若未能達到完全緩解(CR)，將獲得最高60萬元人民幣的返還。
對于推出按療效價值支付計劃的緣由，復星凱特工作人員15日下午回應中新經緯稱，按療效價值支付在國外已實施類似案例，為中國的創新支付實踐提供了借鑒。按療效價值支付計劃，為患者使用該產品奠定了治療用藥價值保障。
對于如何界定完全緩解，復星凱特稱，支付計劃將參照《2014版Lugano評估標準》(針對淋巴瘤療效評估的最新國際權威標準，下稱標準)評估完全緩解結果。
不過，中新經緯查閱該標準發現，完全緩解的部位包括淋巴結和結外部位、不可測病灶、器官增大、新病灶、骨髓等。從阿基侖賽注射液過往的CR來看，根據其上市技術審評報告中一項評估阿基侖賽在復發/難治性侵襲性NHL(非霍奇金淋巴瘤)的受試者中安全性和有效性的單臂、開發性研究，完全緩解率為42%。
這是否意味著在之后參加該支付計劃的患者中，有一半左右都可以獲得退款？過去的CR是否能夠預估未來的水平？
對此，復星凱特未直接回應，只表示奕凱達是全球擁有最多和最大樣本量真實世界研究數據的CAR-T產品，并列舉部分臨床研究結果。其中，ZUMA-1用于三線及以上的難治性LBCL患者，現中位隨訪時間已達6年，最佳完全緩解率(bCR)為58%；ZUMA-7研究用于二線治療復發難治性LBCL(R/RLBCL)，最佳完全緩解(CR)率達65%等。
CAR-T的商業化難題
對于按療效付費，上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林15日接受中新經緯采訪時表示，對于患者來說，一些新的醫療技術或者創新藥品一方面是療效的不確定性，另一方面是花費的不確定性。如果能通過“對賭”或者“療效”付費的形式，有利于企業把控好產品質量，也有利于醫療機構更加審慎地進行醫療決策，同時，也可以給患者充分的使用預期。
從過往數據來看，CAR-T產品因為高值，也陷入商業化困局當中。通過按療效付費，或能提高CAR-T產品的患者可及性。
目前，中國共有四款CAR-T產品上市，分別為復星凱特公司的阿基侖賽注射液、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液、南京馴鹿的伊基奧侖賽注射液和合源生物的納基奧侖賽注射液。
其中，除馴鹿生物靶向BCMA外，其他三款產品均靶向CD19。而除了合源生物，其余三款產品的價格均在百萬以上，價格對于普通百姓或難以承受。
中新經緯此前曾報道，復星凱特與藥明巨諾都曾推動其CAR-T產品進入中國醫保形式審查名單，但最終卻均未能被納入。在缺少國家醫保局這個最大買方情況下，目前CAR-T產品只能依靠自費市場和商業保險市場放量。
根據復星醫藥1月披露的投資者問答表，2023年6月，奕凱達二線適應癥獲批上市，可用于治療一線免疫化療無效或在一線免疫化療后12個月內復發的成人大B細胞淋巴瘤。自2021年6月獲批上市以來，奕凱達已累計有超600位復發/難治性大B細胞淋巴瘤患者。
以120萬元單價、600位患者計算，排除慈善贈藥、商保折扣等影響價格因素，上市至今，奕凱達的總銷售額累計最高7.2億元。但復星醫藥并未單獨披露奕凱達涉及的銷售費用與研發開支，無法計算奕凱達的利潤率。
但奕凱達是基于自KitePharma(現跨國醫藥企業吉利德子公司)引進的CAR-T細胞治療產品Yescarta進行技術轉移并獲授權在中國進行本土化生產后的產品。若以Yescarta對比，則二者銷售額差距較大。
根據吉利德科學財報，2022年，Yescarta實現營收11.6億美元，同比增長66.9%，成為首款年銷售額破十億美金的CAR-T的產品。在2023年半年報中，Yescarta營收為7.39億美元。
藥明巨諾目前只有一款商業化產品，就是瑞基奧侖賽注射液。2023年半年報顯示，藥明巨諾營業收入為0.88億元，凈虧損達到3.80億元。
值得注意的是，藥明巨諾或已通過裁員的方式來縮減開支，降低成本。2023年半年報顯示，其銷售開支從2022年年中的0.84億元下降至0.60億元，主要原因為優化商業人員編制，致使雇員福利開支減少。
按療效付款有何意義？
由此可見，中國的CAR-T產品還面臨破局困境。江西省醫療保障局待遇保障處原處長蔡海清在談及解決腫瘤藥物、高價腫瘤藥物的費用支付問題時曾發表文章指出，對于目前尚未納入醫保藥品目錄的腫瘤藥物來說，商保公司可以先行探索新型支付，其中包括按療效付費，分為按中間節點付費和按結局終點付費兩種。
從復星凱特本次支付計劃來看，其與提供商業保險服務的機構宸汐健康合作。復星凱特稱，符合項目條件的患者入組成為項目會員后，可通過完成單采激活權益開啟療效保障權益。
中國社會保障學會副會長、浙江大學國家制度研究院副院長金維剛接受中新經緯采訪時表示，自2010年以來，以美國為首的一些發達國家就已經開始推行價值付費法，即以患者為核心，關注患者的治療效果，注重療效評估，并以此作為醫保支付的依據。目前，中國已經開始探索實行價值醫療，這將逐步成為按價值付費的基礎。復星凱特對CAR-T產品推出按療效價值付費，是醫藥企業主動引入國際上按價值付費的理念和經驗的一種探索。
中新經緯注意到，中國也曾有醫藥企業曾進行相關探索。
2017年，百時美施貴寶DAAs(抗丙肝病毒)聯合治療方案的經銷商上藥云健康與華泰財險合作推出了“按療效付費”的保單。對于符合條件的丙肝患者，加入會員計劃即可獲得“肝愈保”療效保險一份，在入組患者完成一個療程24周的治療并隨訪12周后，如果未能達到相應治療效果，保險公司將補償被保險人部分購藥費用。
健康中國研究中心理事梁嘉琳接受中新經緯采訪時表示，高值藥品提升可及性主要來自多層次保障體系，醫保和商保中至少有一個要成為其主要支付方，此外還有公益慈善、網絡互助、醫療補助等的跟進。但基本醫療保險的功能在于保基本，無法給其更高的定價標準、支付閾值。高值藥品要探索按療效付款，主要與商業保險合作，包括兩種形式，一是先付后退，療效不好可以退還部分治療費用，另一種是階段性付費，患者可以分期付款。
對于什么樣的高值產品適合按療效付費，他認為，首先，產品的目標是非醫保市場；其次，產品對自身療效較為確信；再次，產品的創新度在市場中有較高的競爭力，屬于全球首創或全球最佳。
梁嘉琳指出，大體上講，國家醫保局鼓勵商業保險與基本醫療保險錯位發展，按療效付費可以在企業醫保準入前，提前測試療效和經濟性，可以成為商保轉醫保的“晴雨表”。
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責任編輯：羅琨 李中元
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