矮小癥的治療率與病因密切相關，部分類型通過規范干預可顯著改善身高，但遺傳性或特發性矮小癥治療效果有限。矮小癥的治療效果主要取決于生長激素缺乏程度、骨齡閉合情況以及病因是否可逆。
生長激素缺乏性矮小癥的治療率相對較高。這類患者通過外源性生長激素替代治療，多數能在生長期內實現追趕性生長。治療需持續至骨骺閉合前，定期監測生長速度和骨齡變化。早期診斷并規范用藥的患兒，成年身高可接近遺傳靶身高。甲狀腺功能減退、慢性腎病等繼發性矮小癥，在控制原發病后身高增長往往有明顯改善。
特發性矮小癥和遺傳性矮小癥的治療效果較有限。這類患兒雖可能對生長激素產生一定應答，但整體增幅可能不顯著。家族性矮小或體質性生長發育延遲者，需結合遺傳靶身高評估干預價值。部分病例可能因骨骺過早閉合導致治療窗口期縮短，此時聯合芳香化酶抑制劑可能延長生長周期。對已錯過最佳治療時機的青少年，心理疏導比身高干預更為重要。
建議盡早就診兒童內分泌科，通過骨齡片、激素檢測等明確病因。治療期間需保證每日蛋白質攝入，補充維生素D和鈣質，保持適度跳躍類運動。家長應建立合理身高預期，避免過度醫療干預，重點關注孩子的心理健康與社會適應能力。
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