21世紀經濟報道記者 閆碩 北京報道
細胞和基因技術正成為生物醫藥科技創新重要一極，持續為人類健康開辟新的可能性。但科研之路并非坦途，尤其對于細胞和基因技術這類前沿研究，其發展常受政策導向、融資環境、倫理規范等多重因素制約。
近日，21世紀經濟報道記者專訪了2007年諾貝爾生理學或醫學獎得主、基因打靶技術奠基人、美國猶他州醫學院教授馬里奧·卡佩奇。這位“從流浪兒到諾獎得主”的傳奇科學家，圍繞基因研究本質、科研實踐路徑、全球科研環境等話題分享了深刻見解，同時對中國在基因治療領域的領先成就給予高度評價。
在卡佩奇看來，基因是一切生物研究的基石。無論是疾病機制探索還是健康規律研究，都以基因為核心出發點。但他同時強調，基因并非唯一決定因素，環境的作用同樣關鍵。比如生物的感官系統負責與環境進行信號交流，而我們對這些環境信號的感知與處理，其底層機制也由基因調控。這種“基因-環境”的相互作用，構成了生物研究的重要邏輯框架。
“永遠不要低估你能為未來作出的貢獻。”在談及科學探索的意義時，卡佩奇如此鼓勵科研工作者。他指出，重大科學貢獻的意義，正在于突破不可能——比如改變基因。“以前人們認為這是天方夜譚，但事實證明這是可能的，而且操作起來相當容易。我們正不斷探索，但要確保這種探索朝著正確的方向前進：要致力于改善世界，而非讓它變得更糟?！?span style="display:none">Zts速刷資訊——每天刷點最新資訊，了解這個世界多一點SUSHUAPOS.COM
中國政府對科研的支持力度更大
近年來，基因技術快速發展，正從實驗室邁向應用，而中國在這一領域的表現尤為亮眼。
“中國在基因領域有很多項成就都是領先于全世界的”，卡佩奇特別提及，中國政府對科學研究的支持力度，與當前美國因政策導向導致的科學熱潮降溫形成鮮明對比，這種支持為科研創新提供了堅實基礎。
尤其在融資領域，中國有更大優勢。卡佩奇表示：“縱觀人類歷史，每一次發展都是由一次躍遷帶來的，而這背后都有一種技術的發展。但目前而言，技術研究成本正逐漸增加。所以，盡管科研工作者有更多選擇，但成本的上升導致研究愈發艱難。如何能籌集更多資金，促進相關實驗項目的進行，是需要各國政府思考的。在美國科學熱潮降溫的背景下，科研人員必須與時俱進拓展融資方式。而在中國，融資相關的問題更少?！?span style="display:none">Zts速刷資訊——每天刷點最新資訊，了解這個世界多一點SUSHUAPOS.COM
但未來美國的這種情況可能會有所好轉。因為研究者所做的就是提供一些信息，而信息本身并沒有好壞之分，如何能正確利用這些信息是未來要做的事情?！拔覀兲峁┑男畔⒅皇且粋€客觀的存在。對我個人而言，當然希望這些信息能夠推動人類社會發展，而非造成一些破壞、動蕩。”卡佩奇說。
據《2025年中國細胞與基因治療（CGT）產業發展及監管政策解讀藍皮書》，目前我國有14款CGT產品獲得國家藥監局上市批準，包括7款CAR-T產品、3款小核酸產品、2款基因治療、1款干細胞、1款溶瘤病毒。其中有9款在近三年上市。
直面變化、擁抱失敗
談及研究中遇到的困難，卡佩奇指出，科學研究是一個不斷持續的過程，中間可能并不存在所謂的放棄。單純做研究已經不太現實，真正的研究者既要能迸發創意，更要能將想法落到實處。很多人都有很好的想法，但無法開展相關事業，科學技術正是想法與現實之間的橋梁。
他以自己正在推進的焦慮癥研究為例，坦言實驗常因數據、技術發展等因素難以推進，“比如衡量焦慮程度的測試，需要反復做多次實驗才能獲取有效樣本”，但這正是科研的常態。
面對這種常態，研究者需要學會與變化和失敗共處?！坝行┤撕ε伦兓茖W家非常喜歡變化，甚至直面變化。”卡佩奇表示，科研中失敗的次數遠多于成功，關鍵是要讓失敗與成功在心中處于同等重要的位置，失敗能讓我們學到更多，犯錯不是罪過，改過來就好。
這種包容的態度也體現在他對論文發表的認知上：“我發表的每一篇論文，并非百分之百肯定結果正確，但90%的可能性就值得分享，即便有錯誤，后續修正即可。”
值得一提的是，卡佩奇認為，數據在整個科研界的作用相對來說是被夸大的。“有時候我們會認為實驗結果的數據要比基礎的高十倍，才能說明研究是有代表性的，而事實上可能翻一番我們就認為這個實驗可以繼續進行。我更傾向于做完實驗看到數據，就能基本判斷實驗能否成功，不會通過復雜數據分析來驗證數據可靠性?！?span style="display:none">Zts速刷資訊——每天刷點最新資訊，了解這個世界多一點SUSHUAPOS.COM
基因技術有望惠及更多人群
在卡佩奇看來，做動物實驗，倫理是逃不過的一個話題。研究者必須直面倫理問題，自己先做出判斷?！氨热缪芯抗钦壑委煏r，把老鼠骨頭掰斷再研究，其實是一個非常好的辦法，但這不符合倫理，我也不會這么做。不同的人對倫理的想法不一樣，可能一位屠夫輕而易舉就能把一只雞的頭砍掉，但我們不會?！?span style="display:none">Zts速刷資訊——每天刷點最新資訊，了解這個世界多一點SUSHUAPOS.COM
藥品價格是技術落地后的另一重考驗?？ㄅ迤嬉曰驕y序為例，從最初測一小段基因需上百萬美元，到如今測整個人類基因組僅需100美元，成本下降的核心驅動力是需求上升?！叭绻幤穬r格太高，很少有家庭能負擔，便無法真正惠及患者。”他相信市場競爭的力量，認為只要藥物重要、需求大，價格在市場競爭中自然會下降，讓更多患者受益。
面對全球老齡化、慢病高發的現狀，基因技術未來10-20年又將為普通家庭的健康帶來哪些實際改變？卡佩奇表示，在不遠的將來，我們將會對衰老以及如何舒適地老去有更多了解，我們將帶著目標生活。我們不只是想長壽，還希望年老時仍能有所作為。目前研究人員在這個領域已經投入了大量精力。這個愿景一定會實現，而且很快就會實現。
從市場規?？?，根據BCC發布的《2024年全球細胞與基因治療市場報告》，細胞與基因治療市場在2022年的估值為58億美元，預計到2028年將增長至233.3億美元，年復合增長率（CAGR）達到26.4%。
中商產業研究院研報顯示，2023年中國CGT市場規模達到約33.81億元，較上年增長113.64%。預計2024年中國CGT市場規模將增至88.48億元，2025年增至186.31億元。
本文鏈接：專訪諾貝爾獎得主馬里奧·卡佩奇：中國政府對科研支持力度更大http://www.sq15.cn/show-9-73184-0.html
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