21世紀經濟報道記者季媛媛 上海報道
7月22日，科弈（浙江）藥業科技有限公司（以下簡稱“科弈藥業”）宣布與美國生物醫藥巨頭ERIGEN LLC達成重要戰略合作，雙方共同簽署了關于科弈藥業自主研發的創新性全球首款并聯增強型雙靶向CAR-T細胞治療產品KQ-2003（針對BCMA/CD19）的獨家海外授權許可協議。
此次合作涵蓋大中華區以外（不含印度、土耳其及俄羅斯）的全球權益，ERIGEN將獲得該產品在相關區域的獨家開發、注冊和商業化權利。
此外，該協議還授權ERIGEN LLC使用KQ-2003的核心專利結構與序列，以開發“通用型CAR-T細胞療法”。根據協議規定，科弈藥業將繼續持有該通用型產品在大中華區的全部權益，為未來的聯合研發及區域商業化打下堅實基礎。
依照合作條款，科弈藥業將獲得1500萬美元的近期開發里程碑付款，并有望獲得高達13.2億美元的后續研發、注冊及商業化階段的里程碑付款。同時，科弈藥業還將在授權區域的KQ-2003凈銷售額基礎上，獲得最高8億美元的銷售分成。
值得關注的是，ERIGEN LLC獲得的關鍵專利使用權，預示著全球細胞治療領域的競爭將邁向新的階段——即“通用型CAR-T”的開發。
有券商醫藥行業分析師向21世紀經濟報道記者透露，科弈藥業將KQ-2003的海外權益授權給ERIGEN LLC，體現了當前中國創新藥企的典型發展模式——通過License-out方式實現技術輸出，加快全球化步伐。此次交易短期內將有效提升科弈藥業的現金流和市場信心。
“長期來看，需關注KQ-2003在海外的臨床數據（如ORR、CR率是否優于Yescarta）、ERIGEN LLC的商業化能力（美國市場的準入速度）以及通用型CAR-T的開發進度（是否形成差異化競爭）。”該分析師強調。
KQ-2003成色幾何？
科弈藥業自2018年創立之初，便在腫瘤免疫治療領域深耕細作，構筑起以雙功能抗體、雙靶ADC和CAR-T為核心的技術三角陣。該公司明星產品KQ-2003是一款精準靶向BCMA與CD19的雙靶點CAR-T細胞治療藥物，旨在突破復發/難治性多發性骨髓瘤（rrMM）這一臨床治療的棘手難題。
在第66屆美國血液學會（ASH）年會上，科弈藥業公布的“KQ-2003 BCMA/CD19雙靶CAR-T療法在復發性、難治性多發性骨髓瘤患者中的應用”1/2期臨床研究數據，顯示KQ-2003在相關患者群體中取得了令人矚目的100%總體緩解率（ORR），且療效持久。
前述分析師點評此交易結構時提到，權益區域劃分清晰，ERIGEN獲得涵蓋大中華區以外（不含印度、土耳其及俄羅斯）的全球權益；技術授權涵蓋KQ-2003的關鍵專利，用于通用型CAR-T的開發；回報體系設計巧妙，結合近期付款、里程碑付款以及銷售分成，形成多層次的收益結構。這一模式不僅確保了短期內的現金流穩定，更為科弈藥業在通用型CAR-T領域的未來發展埋下了深遠的伏筆。
從買方視角來看，此次合作促成的背后是CAR-T市場競爭的激烈以及差異化突圍在即。近年來，CAR-T療法以其卓越的抗腫瘤效果成為抗癌領域的新星，短短十余年間，已從臨床研究邁向商業化之路。
依據弗若斯特沙利文的數據，全球細胞基因治療行業自2015年起快速增長，市場規模從2016年的5040萬美元飆升至2020年的20.8億美元，預計到2025年將突破305.4億美元大關，2030年CAR-T療法市場規模有望達到218億美元，其中多發性骨髓瘤市場增長尤為迅猛，競爭日趨白熱化。
目前，全球CAR-T市場已形成梯隊競爭格局，國際巨頭如諾華、吉利德、百時美施貴寶等，以及國內新興力量藥明巨諾、傳奇生物、科濟藥業等，都在這一領域展開激烈角逐。以傳奇生物為例，其與強生合作開發的BCMA CAR-T細胞療法Carvykti，今年上半年銷售額高達8.08億美元，全年銷售額有望沖擊20億美元大關，增長勢頭強勁。
然而，在Carvykti海外高歌猛進的同時，國內CAR-T產品卻面臨無序競爭的現狀。據21世紀經濟報道記者統計，國內已有六款CAR-T產品投入市場，除Carvykti外，還包括藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液、復星凱特的阿基侖賽注射液、馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液、合源生物的納基奧侖賽注射液以及科濟藥業的澤沃基奧侖賽注射液等。自2017年全球首款CAR-T產品上市以來，生產工藝日臻成熟，國內產品紛紛獲得審批。
盡管CAR-T靶點依舊有限，技術突破尚待時日。但在現有產品臨床藥效差異不大的背景下，成本控制成為企業競爭的關鍵。
破局多重困境
在業內專家眼中，傳統的CAR-T療法存在著三大難題：首先是昂貴的治療費用，目前的治療開銷普遍超出40萬美元，導致患者的可及性受到限制；其次是生產上的瓶頸，個性化定制的流程需時2至4周，有些患者甚至未能等到治療便撒手人寰；最后是實體瘤治療的壁壘，現有的CAR-T療法在實體瘤治療上的效果有限，市場的拓展也因此受限。
突破這些難題，已成為眾多制藥企業目前集中攻克的焦點。
有業內人士在接受21世紀經濟報道記者采訪時指出，傳統的CAR-T療法需要從患者體內提取T細胞，在實驗室進行復雜的基因改造后再輸回體內，這一過程不僅復雜，而且成本高昂。而新興的體內CAR-T技術，正在顛覆這一行業的傳統邏輯。
諾為泰（Novotech）最新發布的行業白皮書強調，體內CAR-T技術通過病毒載體、脂質納米顆粒（LNP）和mRNA平臺，實現了在患者體內直接對T細胞的基因改造。這一技術的突破，為行業帶來了三個方面的重大變革：治療周期從數周縮短至數天，生產成本降低了60%以上，同時也提高了治療的可及性，有望實現“即用型”治療模式。
科弈藥業與ERIGEN的合作協議中特別包括了“通用型CAR-T”的開發授權，這一舉措正體現了行業對未來趨勢的前瞻性布局。與傳統的自體CAR-T不同，通用型技術使用健康供體的細胞進行改造，能夠實現現貨供應，從而徹底解決個性化治療在生產上的瓶頸問題。
除了技術上的障礙，CAR-T療法的高昂成本始終是制約其市場普及的關鍵因素。傳統療法的單次治療費用超過40萬美元，再加上住院等額外開銷，總費用甚至可能高達百萬美元。
從各大制藥企業的年報中可以看出，商業保險和惠民保項目等手段正在成為解決支付難題的有效途徑。近年來，上海市政府推出了一系列促進細胞與基因治療行業發展的政策和措施，這些舉措在推動產業創新發展方面取得了顯著成效。例如，CAR-T藥品已連續三年被納入“滬惠保”的保障范圍，最高賠付額達到50萬元，這極大地減輕了患者的醫療負擔，并為構建多層次的醫保體系、滿足患者需求提供了助力，進一步激發了行業的創新活力。
當科弈藥業創始人吳國祥博士在兩年前宣布KQ-2003在IIT研究中實現了100%的反應率時，業界的觀望態度濃厚。而現在，這筆13億美元的交易證實了其雙靶點技術的全球價值。而專利授權條款中隱藏的“通用型CAR-T”開發權，更是揭示了全球藥企之間的終極競爭——誰能夠先將CAR-T療法從定制藝術品轉變為工業化產品，誰就將掌握千億市場的控制權。
隨著體內CAR-T技術的逐步成熟，到2030年，癌癥治療的場景可能會被徹底重塑：患者無需等待數周的時間來制備細胞，一次注射便可完成T細胞的改造；治療成本將降至與傳統療法相當的水平；實體瘤也將不再是難以攻克的難題。這場由中國企業參與主導的技術革命，正在重新書寫細胞治療領域的全球規則。
本文鏈接：13億美元！科弈藥業CAR-T授權出海，市場影響幾何？http://www.sq15.cn/show-9-62332-0.html
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