21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者 閆碩
近年來(lái)，隨著生物科技等前沿技術(shù)的蓬勃發(fā)展，全球范圍內(nèi)以細(xì)胞治療藥品和基因治療藥品為代表的藥品研發(fā)、申報(bào)和批準(zhǔn)數(shù)量持續(xù)增加，在癌癥、罕見(jiàn)遺傳疾病等疑難重癥的臨床治療方面取得了突破性進(jìn)展。
數(shù)據(jù)顯示，全球已有約2000個(gè)細(xì)胞與基因治療（CGT）臨床試驗(yàn)，其中中國(guó)占據(jù)了超50%的份額，在細(xì)胞治療領(lǐng)域更是占全球60%以上。
“自2017年傳奇生物開(kāi)啟中國(guó)細(xì)胞與基因治療技術(shù)的全球創(chuàng)新之路以來(lái)，隨著工藝成本的持續(xù)降低、臨床數(shù)據(jù)的積累，以及國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）對(duì)先進(jìn)治療藥品定義的明確，中國(guó)正從全球CGT賽道的追隨者快速轉(zhuǎn)變?yōu)椴⑿姓呱踔令I(lǐng)跑者。”君聯(lián)資本執(zhí)行董事戚飛向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者表示。
中國(guó)銀河證券也分析指出，細(xì)胞基因治療是目前生物醫(yī)藥領(lǐng)域最具前景的發(fā)展方向，已進(jìn)入成果兌現(xiàn)期。CGT是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，引領(lǐng)生物制藥的新一輪浪潮。CGT成藥效果好臨床成功率高，從根源治療疾病，單次治療帶來(lái)長(zhǎng)期療效，為難治性疾病治療提供了新選擇，CAR-T、干細(xì)胞、TCR-T、TIL等多種產(chǎn)品近年來(lái)陸續(xù)上市。
目前我國(guó)有14款CGT產(chǎn)品獲得國(guó)家藥監(jiān)局上市批準(zhǔn)，包括7款CAR-T產(chǎn)品、3款小核酸產(chǎn)品、2款基因治療、1款干細(xì)胞、1款溶瘤病毒。其中有9款在近三年上市。
只是，CGT產(chǎn)品價(jià)格昂貴，CAR-T產(chǎn)品一針動(dòng)輒上百萬(wàn)元，如何提高可及性、惠及更多患者成為時(shí)下熱門話題，應(yīng)當(dāng)如何破局？
政策與產(chǎn)業(yè)共振
細(xì)胞與基因治療已成為全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)的新高地，近年來(lái)，我國(guó)持續(xù)發(fā)布相關(guān)政策，大力支持產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
比如今年6月，CDE發(fā)布《先進(jìn)治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見(jiàn)稿）》。上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林此前向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者表示，明確“先進(jìn)治療藥品”等內(nèi)容對(duì)行業(yè)發(fā)展具有重要意義，將加速創(chuàng)新成果的轉(zhuǎn)化、吸引投資、提升產(chǎn)業(yè)集中度并加快專業(yè)分工、提升產(chǎn)品國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力。
臨床試驗(yàn)方面也在持續(xù)優(yōu)化，9月，國(guó)家藥監(jiān)局在60日默示許可制度上，增設(shè)30日通道，即對(duì)符合要求的創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，在受理后30個(gè)工作日內(nèi)完成審評(píng)審批。
戚飛向記者表示，這將有力推動(dòng)我國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)的提速。我國(guó)創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)的審評(píng)審批整體上處于“螺旋式上升”的狀態(tài)，包括監(jiān)管的專業(yè)度、臨床試驗(yàn)的專業(yè)度以及產(chǎn)業(yè)和資本對(duì)其的認(rèn)知，都在逐漸提升，因此審評(píng)審批效率持續(xù)提高。
從監(jiān)管模式看，CGT施行研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）與新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）的雙軌制，這并非我國(guó)獨(dú)有，歐洲、日本等地也在推行。
“中國(guó)的優(yōu)勢(shì)在于臨床執(zhí)行效率高、醫(yī)生團(tuán)隊(duì)敢于承擔(dān)風(fēng)險(xiǎn)，這是中國(guó)CGT能快速發(fā)展的關(guān)鍵。尤其博鰲樂(lè)城通過(guò)立法保障、嚴(yán)格篩選企業(yè)和醫(yī)療團(tuán)隊(duì)，為CGT產(chǎn)品提供了快速轉(zhuǎn)化的‘快車道’。”多位業(yè)內(nèi)專家向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者指出。
整體而言，我國(guó)在2017年以來(lái)陸續(xù)頒布了超30個(gè)法規(guī)、指導(dǎo)原則、共性問(wèn)題解答等，涵蓋了非臨床、CMC（化學(xué)、生產(chǎn)、控制）、臨床指導(dǎo)原則、上市后研究、上市后CMC變更等。中國(guó)銀河證券指出，加入國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（ICH）之后，我國(guó)在監(jiān)管科學(xué)的改革非常徹底，在與ICH的并軌中又做了突破和創(chuàng)新，在政策覆蓋度已經(jīng)與美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）相當(dāng)。
在政策的推動(dòng)下，我國(guó)創(chuàng)新企業(yè)不斷實(shí)現(xiàn)突破。遞送系統(tǒng)是CGT領(lǐng)域公認(rèn)的技術(shù)瓶頸與突破焦點(diǎn)，9月16日，劑泰科技正式發(fā)布自主研發(fā)的全球首個(gè)AI納米遞送平臺(tái)NanoForge，該平臺(tái)可實(shí)現(xiàn)從分子生成、特性預(yù)測(cè)、AI導(dǎo)引的干濕實(shí)驗(yàn)迭代以及脂質(zhì)處方設(shè)計(jì)與優(yōu)化，到最終確定劑型的閉環(huán)流程，并通過(guò)平臺(tái)的持續(xù)學(xué)習(xí)與進(jìn)化，不斷擴(kuò)展納米遞送的數(shù)據(jù)壁壘。
根據(jù)《2025年中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CGT）產(chǎn)業(yè)發(fā)展及監(jiān)管政策解讀藍(lán)皮書》，截至2025年第二季度，CDE共審核了765項(xiàng)CGT產(chǎn)品的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，553項(xiàng)申請(qǐng)獲批。目前，我國(guó)已有14款CGT產(chǎn)品獲批上市。
提高可及性
目前，諾華、吉利德、BMS等跨國(guó)藥企憑借先發(fā)優(yōu)勢(shì)占據(jù)主導(dǎo)地位，而中國(guó)企業(yè)正通過(guò)差異化創(chuàng)新與國(guó)際化合作快速崛起，市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)正從技術(shù)突破邁向產(chǎn)業(yè)化與商業(yè)化攻堅(jiān)階段。
商業(yè)化生產(chǎn)能力是CGT產(chǎn)品成功上市的核心保障。多位專家向記者表示，必須筑牢工藝與生產(chǎn)體系，為相關(guān)產(chǎn)品的規(guī)模化與標(biāo)準(zhǔn)化奠定基礎(chǔ)。
與國(guó)外企業(yè)相比，我國(guó)CGT企業(yè)在產(chǎn)品生產(chǎn)成本方面具有明顯優(yōu)勢(shì)。在戚飛看來(lái)，CGT是一個(gè)新興行業(yè)，短期內(nèi)很難降低生產(chǎn)成本。而國(guó)內(nèi)在工業(yè)化、供應(yīng)鏈、臨床試驗(yàn)成本等方面具有明顯優(yōu)勢(shì)，因此生產(chǎn)成本更低。
但即便有成本優(yōu)勢(shì)，CGT產(chǎn)品仍面臨個(gè)體化生產(chǎn)推高成本等現(xiàn)實(shí)局限。“以CAR-T產(chǎn)品為例，目前在血液腫瘤中已取得顯著成效，我國(guó)已上市7款產(chǎn)品。但這不是標(biāo)準(zhǔn)化的通用產(chǎn)品，而是個(gè)體化產(chǎn)品，因此成本往往較高。”戚飛說(shuō)。
而且，目前細(xì)胞與基因療法以治療罕見(jiàn)病為主，每個(gè)適應(yīng)癥能治療的患者十分有限。藥企為了收回研發(fā)成本，往往將產(chǎn)品定較高的價(jià)格。
其中，CAR-T產(chǎn)品每針約百萬(wàn)元，讓大多數(shù)患者望而卻步。相關(guān)產(chǎn)品此前已連續(xù)四年沖擊醫(yī)保，但均未成功。
戚飛指出，目前我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病的保障能力還有待提升。今年在申報(bào)基本醫(yī)保目錄的同時(shí)，也同步申報(bào)了商保創(chuàng)新藥目錄，這或?qū)镃AR-T產(chǎn)品的支付形成有效補(bǔ)充。
據(jù)8月國(guó)家醫(yī)保局公示的2025年醫(yī)保及商保創(chuàng)新藥目錄調(diào)整初審?fù)ㄟ^(guò)的藥品名單，CAR-T產(chǎn)品納基奧侖賽注射液、伊基奧侖賽注射液、澤沃基奧侖賽注射液押注醫(yī)保、商保“雙目錄”。阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液則通過(guò)了商保創(chuàng)新藥目錄。目前已進(jìn)入專家評(píng)審階段。
“對(duì)CAR-T這類創(chuàng)新藥的支付變革是一個(gè)循序漸進(jìn)的過(guò)程，商保很難在專業(yè)能力上趕上醫(yī)保。自2018年國(guó)家醫(yī)保局成立以后，醫(yī)保開(kāi)始快速發(fā)展，如何推動(dòng)相關(guān)創(chuàng)新產(chǎn)品加速進(jìn)入醫(yī)保非常關(guān)鍵。”戚飛說(shuō)。
除在支付端改革外，產(chǎn)業(yè)端的持續(xù)變革也將促進(jìn)產(chǎn)品可及。仍以CAR-T為例，體內(nèi)CAR-T（In Vivo CAR-T）技術(shù)因其無(wú)需體外改造、治療便捷等特點(diǎn)備受關(guān)注。In Vivo CAR-T通過(guò)體內(nèi)直接改造T細(xì)胞，大幅簡(jiǎn)化治療流程并降低成本，被視為解決細(xì)胞治療“可及性”難題的關(guān)鍵。
與此同時(shí)，如果細(xì)胞療法能拓展到實(shí)體瘤領(lǐng)域，潛在的受益人群將大幅增加。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的統(tǒng)計(jì)，每年新發(fā)血液瘤患者僅占癌癥總新發(fā)患者的6%-7%，絕大部分患者罹患實(shí)體瘤。
但細(xì)胞療法對(duì)于實(shí)體瘤的攻克依然挑戰(zhàn)重重，中國(guó)銀河證券指出，首先腫瘤微環(huán)境更為復(fù)雜；其次缺乏特異性抗原；此外存在免疫抑制，傳統(tǒng)CAR-T治療效果不佳。且絕大部分實(shí)體瘤已有療效較好且更為經(jīng)濟(jì)的前線藥物選擇，細(xì)胞療法面臨更大的競(jìng)爭(zhēng)。
對(duì)于基因療法，中國(guó)銀河證券指出，在該療法走向常見(jiàn)病領(lǐng)域后，基因療法的價(jià)格有望明顯下降，終端市場(chǎng)空間也將打開(kāi)天花板。但目前基因療法治療常見(jiàn)病的靶點(diǎn)探索尚不明確，且大部分常見(jiàn)病領(lǐng)域競(jìng)爭(zhēng)極為激烈（糖尿病、高血脂等），基因療法需要拿出更令人信服的臨床表現(xiàn)。
本文鏈接：從“追隨者”到“并行者”，中國(guó)細(xì)胞與基因治療加速突圍http://www.sq15.cn/show-9-67850-0.html
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