《生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應用管理條例》（以下簡稱《條例》）提出了“寬進、嚴出、強監(jiān)管”的治理邏輯，為我國生物醫(yī)學新技術(shù)的航行指明了方向。
然而，僅有方向還不夠，創(chuàng)新之舟更需要一張精確的航海圖。這便構(gòu)成了《條例》的核心貢獻——它通過“3+2+2”框架，繪制出了一條從實驗室駛向臨床的清晰監(jiān)管路徑，確保航行全程有章可循、安全可控。
湯紅明（作者供圖）3個遞進階段構(gòu)成證據(jù)鏈
《條例》將生物醫(yī)學新技術(shù)的研發(fā)與轉(zhuǎn)化，系統(tǒng)地劃分為三個階段，逐步推動技術(shù)走向臨床應用。每個階段都有其清晰的目標和嚴格的審核機制，確保技術(shù)的安全性、有效性和合規(guī)性。
第一階段：非臨床研究階段，安全有效的“奠基石”。非臨床研究是生物醫(yī)學新技術(shù)進入臨床應用的起點。其核心目標是通過實驗室研究和動物實驗，驗證技術(shù)的安全性和有效性，為后續(xù)臨床研究提供基礎(chǔ)性證據(jù)。在此階段，臨床研究的發(fā)起機構(gòu)——指在我國境內(nèi)依法成立的法人，涵蓋企業(yè)、醫(yī)療機構(gòu)等多種組織形式——必須對非臨床研究的真實性與充分性承擔主體責任。
第二階段：臨床研究階段，在人體中驗證的“試金石”。這一階段的核心目標是確保新技術(shù)在研究參與者中進行系統(tǒng)評估。開展臨床研究的機構(gòu)必須是三級甲等醫(yī)院，并具備與研究相適應的資質(zhì)、設(shè)施及完善的管理體系。這為其后學術(shù)審查與倫理審查的有效實施提供了組織保障，從而進一步驗證技術(shù)的安全性、有效性，并明確其適用范圍、標準操作流程與關(guān)鍵技術(shù)要點。
第三階段：臨床轉(zhuǎn)化應用階段，普惠患者的“準入關(guān)”。此時，技術(shù)的準入條件顯得尤為重要。該技術(shù)必須經(jīng)過國務院衛(wèi)生健康部門的嚴格評估，并由具備國務院衛(wèi)生健康部門規(guī)定的條件的醫(yī)療機構(gòu)實施，確保技術(shù)在臨床應用中的醫(yī)療質(zhì)量與患者安全。
為確保權(quán)責清晰與技術(shù)推廣的公平性，《條例》創(chuàng)新性地采用了申請與實施相分離的機制。臨床研究發(fā)起機構(gòu)是提出臨床轉(zhuǎn)化應用申請的法定主體，負責匯總并提交全部研究證據(jù)與申請材料；而任何具備國務院衛(wèi)生健康部門規(guī)定的條件的醫(yī)療機構(gòu)都可成為實施主體，在技術(shù)獲批后開展臨床應用，并對其臨床應用過程中的醫(yī)療質(zhì)量與患者安全承擔直接責任。
此時，技術(shù)的準入條件顯得尤為重要，涉及技術(shù)與機構(gòu)資質(zhì)的雙重審核（具體評估流程見后文“終極關(guān)卡”部分）。該技術(shù)必須經(jīng)過國務院衛(wèi)生健康部門的嚴格評估，并由具備規(guī)定條件的醫(yī)療機構(gòu)實施，確保技術(shù)在臨床應用中的醫(yī)療質(zhì)量與患者安全。
從非臨床研究到臨床研究再到臨床轉(zhuǎn)化應用，這三個階段共同構(gòu)成了一個遞進式、全鏈條的“證據(jù)生成與審核”系統(tǒng)。每一階段都有嚴格的審核和評估機制，逐步為技術(shù)的安全性和有效性提供保障。隨著技術(shù)逐級跨越各個階段，其證據(jù)水平和技術(shù)成熟度也不斷提升。只有通過層層篩選和審核，最終進入臨床應用的技術(shù)才能確保其安全性、有效性和可靠性。
2個前置審查是研究啟動的“雙重閥門”
在生物醫(yī)學新技術(shù)的臨床研究過程中，《條例》設(shè)立了2個必須同時開啟的“安全閥門”——學術(shù)審查和倫理審查。
首先，學術(shù)審查是確保臨床研究科學嚴謹性的首要環(huán)節(jié)。其主要任務是對研究的科學價值、設(shè)計合理性和實施可行性進行全面評估，確保研究基礎(chǔ)扎實、方案設(shè)計科學，并具備可行的實施條件。
學術(shù)審查由臨床研究機構(gòu)內(nèi)的學術(shù)委員會負責，保證了審查的獨立性和專業(yè)性。學術(shù)委員會不僅要評估研究的理論依據(jù)和前期證據(jù)，還需確保研究設(shè)計能夠有效解答關(guān)鍵問題，并在現(xiàn)有資源與技術(shù)條件下具備可行性。簡而言之，學術(shù)審查的作用是判斷“這項研究是否值得做”以及“是否能夠做成”，為研究啟動把好第一關(guān)。
其次，倫理審查是確保臨床研究符合倫理規(guī)范、保護研究參與者權(quán)益的重要機制。
倫理審查由臨床研究機構(gòu)內(nèi)的倫理委員會負責，其獨立性和專業(yè)性是保證審查效果的基礎(chǔ)。倫理委員會的核心職責是評估研究的風險與受益比是否合理、研究參與者的選擇是否公平公正、知情同意過程是否充分規(guī)范，以及是否采取了充分的隱私保護和個人信息安全措施。倫理審查本質(zhì)上是對“是否應該進行這項研究”的價值判斷，確保研究符合道德規(guī)范，設(shè)立了研究的底線。
學術(shù)審查與倫理審查這兩項機制并行不悖、缺一不可，構(gòu)成了臨床研究啟動的“雙重保險”。這一機制將監(jiān)管關(guān)口前移至臨床研究機構(gòu)內(nèi)部，從源頭上強化了合規(guī)意識和責任落實，確保研究既具備科學性，又符合倫理標準，為研究順利開展奠定了堅實基礎(chǔ)。
2個終結(jié)評估是轉(zhuǎn)化應用的“終極關(guān)卡”
在生物醫(yī)學新技術(shù)完成臨床研究后，進入轉(zhuǎn)化應用階段時，《條例》設(shè)立了兩個關(guān)鍵的“終極關(guān)卡”——技術(shù)評估和倫理評估。
技術(shù)評估是對擬轉(zhuǎn)化技術(shù)進行的國家級權(quán)威驗證，旨在從專業(yè)角度審查其安全性、有效性和技術(shù)成熟度。該評估由國務院衛(wèi)生健康部門指定的專業(yè)機構(gòu)執(zhí)行，確保評估過程的高水平專業(yè)性與權(quán)威性。評估機構(gòu)將根據(jù)這些數(shù)據(jù)判斷該技術(shù)是否具備在目標人群及預設(shè)臨床場景下安全、有效應用的可能性。
與此同時，倫理評估是從倫理規(guī)范和社會價值的層面對擬轉(zhuǎn)化技術(shù)進行審查，確保技術(shù)符合倫理標準，并為其獲得臨床應用許可提供保障。倫理評估不僅復核臨床研究階段的倫理執(zhí)行情況，還需要深入評估技術(shù)在未來廣泛應用時可能帶來的社會影響和倫理挑戰(zhàn)。此評估確保技術(shù)符合國家倫理標準，并參照《赫爾辛基宣言》等國際倫理規(guī)范，在保護個體權(quán)益與追求社會價值之間實現(xiàn)平衡。
在技術(shù)評估和倫理評估完成后，國務院衛(wèi)生健康部門將自收到完整評估意見之日起15個工作日內(nèi)，綜合兩項評估結(jié)果，作出是否批準該技術(shù)進入臨床轉(zhuǎn)化應用的最終決定。此項批準為技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化應用提供了明確的法律依據(jù)。
此外，《條例》還設(shè)立了配套的監(jiān)管機制和優(yōu)先審批機制。監(jiān)管機制體現(xiàn)了動態(tài)監(jiān)管和靈活應對的原則性與靈活性的統(tǒng)一。首先是動態(tài)再評估機制，旨在應對科學認知的不斷更新以及臨床應用中的潛在風險。如果在技術(shù)應用過程中出現(xiàn)嚴重的不良反應、不可控風險，或者新的科學證據(jù)對其安全性和有效性提出重大質(zhì)疑，國務院衛(wèi)生健康部門可依法啟動再評估。在再評估期間，臨床應用將暫停，若最終確認該技術(shù)無法保證安全有效性，將被禁止繼續(xù)應用。
優(yōu)先審批機制則針對治療重大疾病或應對突發(fā)公共衛(wèi)生事件的技術(shù)，開設(shè)了優(yōu)先審查和審批通道。這一機制充分體現(xiàn)了監(jiān)管部門對生命至上和公共利益的高度關(guān)注，為滿足迫切臨床需求的技術(shù)提供更加及時的解決方案。
《條例》構(gòu)建的“3+2+2”全鏈條監(jiān)管框架，為生物醫(yī)學新技術(shù)的研發(fā)與轉(zhuǎn)化提供了一張清晰的“航海圖”。為了讓生物醫(yī)學創(chuàng)新在“大海”中平穩(wěn)航行，相關(guān)企業(yè)和機構(gòu)需要將研發(fā)策略、質(zhì)量管理和合規(guī)體系深度嵌入這一監(jiān)管框架中，確保在守護人民健康、推動醫(yī)學進步的征途上，穩(wěn)步前行，乘風破浪。
（作者系同濟大學附屬東方醫(yī)院干細胞基地辦公室主任/國家干細胞轉(zhuǎn)化資源庫副主任）
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